Guérir la drépanocytose avec CRISPR-Cas9 ? Une première patiente traitée aux Etats-Unis



Victoria Gray, une Américaine de 34 ans vivant dans le Mississippi, est depuis quelques semaines la première patiente ayant reçu un traitement visant à soigner sa drépanocytose par l’édition génétique. Cette maladie génétique affecte les globules rouges chargés de porter les molécules d’oxygène aux différentes parties du corps. Elle provoque de fortes douleurs, des complications fréquentes et une mortalité élevée. Un bébé sur 13 nait avec la maladie et une personne sur 365 serait porteuse de la mutation génétique, la drépanocytose touche plus fréquemment les populations Afros-Américaines et noires.

 

Au lieu de procéder à une greffe de moelle osseuse, le Dr Haydar Frangoul, qui dirige l’étude au Sarah Cannon Research Center de Nashville avec l’entreprise Vertex Pharmaceuticals, a prélevé des cellules de moelle osseuse de Victoria Gray. Ces cellules ont été modifiées à l’aide de l’outil d’édition génétique CRISPR-Cas9 pour y activer un gène capable de générer la production d’hémoglobine fœtale. L’hémoglobine fœtale n’est normalement produite que pendant la grossesse et pendant une courte période après la naissance. En réactivant ce gène, les chercheurs espèrent forcer l’organisme à produire de nouveau cette hémoglobine fœtale, permettant une alternative à l’hémoglobine défectueuse des patients atteints de drépanocytose. Une fois le prélèvement effectué, Victoria Gray a subi une chimiothérapie pour éliminer un maximum de ses cellules de moelle osseuse. Elle a ensuite reçu une injection de plus de deux milliards de cellules génétiquement modifiées. Si le traitement fonctionne, il devrait être efficace à vie.

 

C’est la première fois que CRISPR est utilisé dans l’espoir de traiter une maladie héréditaire.

 

La modification génétique n’affectant aucune cellule reproductive, elle ne sera pas transmise aux descendants, contrairement aux « bébés OGM » créés en novembre dernier par le Chinois He Jiankui (cf. Chine : naissance de deux bébés génétiquement modifiés ). Cependant, si les tests sur les animaux ont été suffisamment probants pour obtenir la validation de la FDA, rien n’exclut que, sur des humains, « CRISPR puisse apporter des changements indésirables à l'ADN, pour le pire ». Victoria Gray va être « surveillée de très près ».

 

Les chercheurs prévoient dans un second temps de traiter « des douzaines de patients dans des centres médicaux de ce pays [les USA] et du Canada, en Europe ». L’évaluation de l’efficacité de la modification « pourra prendre des mois, voire des années ».

 

Pour aller plus loin :

CRISPR : où en sont les essais de thérapie chez l’adulte ? (17/04/2019)

CRISPR Therapeutics annonce avoir traité son premier patient (26/02/2019)

Les Américains financent un premier essai clinique utilisant CRISPR-Cas9 en Europe (05/09/2018)

La FDA reste prudente face à la thérapie génique de la drépanocytose utilisant CRISPR (12/06/2018)

Edition du génome : où en sont les projets de thérapie chez l’homme ? (13/12/2017)


Sources: 

NPR (29/07/2019) - Doctors In The U.S. Use CRISPR Technique To Treat A Genetic Disorder For The 1st Time

Daily Mail, Natalie Rahhal (29/07/2019) - Mother-of-four with sickle cell disease will be the first American to get controversial gene-editing treatment for the condition