Les Etats-Unis approuvent la première thérapie génique contre la leucémie



Comme annoncé (cf. Leucémie : vers une nouvelle thérapie génique prometteuse), l’agence américaine des produits alimentaires et médicament (FDA) a validé la mise sur le marché de la première thérapie génique[1] contre « une forme agressive de leucémie ».

 

Cette première aux Etats-Unis[2] permet de combattre la leucémie lymphoblastique aigüe qui « progresse rapidement » et qui est « le cancer du sang pédiatrique le plus fréquent ». Dans les seuls Etats Unis, chaque année, « environ 3100 nouveaux cas » sont diagnostiqués « chez les moins de vingt ans ».  Le traitement breveté par les laboratoires suisses Novartis, le « Kymriah (tisagenlecleucel) » coûte « 475 000  dollars » (environ 400 000 euros). Il consiste à prélever et à congeler des cellules immunitaires du patient avant de les acheminer « dans un laboratoire où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer la leucémie ».

 

Il suffit, dans la plupart des cas, « d’une seule dose de cellules immunitaires modifiées » dont le taux de rémission « atteint 83% dans les trois premiers mois du traitement ». Cependant, « Le Kymriah peut avoir des effets secondaires sévères, dont de graves infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang ».

 

Une ombre au tableau qui n’empêche pas le patron de la FDA, le Dr Scott Gottlieb, de se réjouir : « Nous entrons dans une ère nouvelle de l’innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles ». 

 

 

[1] La thérapie génique « consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour lutter contre une maladie précise ».

[2] Deux autres médicaments de thérapie génique ont déjà été mis sur le marché :  en Chine, en 2004, et en Europe, fin 2012.


Sources: 

Afp (31/08/17) - Le Monde (30/08/2017)