Maladie de Duchenne : Des "cellules chimériques" pour améliorer la fonction musculaire



Des chercheurs de l'Université de l'Illinois à Chicago ont expliqué, dans le Stem Cell Review and Reports, avoir réussi à améliorer de façon significative la fonction musculaire d’un modèle murin atteint de dystrophie musculaire de Duchenne.

 

Ces résultats ont été obtenus à partir de ces cellules, appelées « cellules chimériques ». Elles sont fabriquées en combinant une cellule donneur normale contenant une copie fonctionnelle du gène de la dystrophine - une protéine musculaire structurelle absente chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne - avec une cellule d'un receveur atteint de la maladie.

 

« Nos résultats soulignent la survie à long terme de ces cellules et aident à établir l'utilisation de cellules chimériques comme une nouvelle thérapie potentielle prometteuse pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne », a déclaré Dr Maria Siemionow, professeur de chirurgie orthopédique à l'UIC College of Medicine qui a dirigé le groupe de recherche. Elle ajoute : « Ce n'est pas une thérapie conventionnelle par cellules souches (…). Nous restaurons la dystrophine de manière à ce que le receveur n'ait pas besoin de prendre un traitement anti-rejet car les cellules chimériques implantées peuvent échapper au système immunitaire du receveur ». En effet, les cellules chimériques sont autologues à 50% et ont de nombreuses caractéristiques biochimiques et génétiques du receveur. En tant que telles, elles peuvent tromper le système immunitaire du destinataire qui leur « laisse un passage ».

 

Lorsque les cellules ont été implantées dans les membres inférieurs d'un modèle murin porteur  de dystrophie musculaire de Duchenne, les niveaux de dystrophine ont augmenté d'environ 20% dans les fibres musculaires affectées par ces cellules, 90 jours après l'implantation. Une colonisation « suffisante pour améliorer la fonction musculaire », a déclaré le Dr Kris Siemionow, professeur agrégé de chirurgie orthopédique à l'UIC College of Medicine et co-auteur de la publication. Des améliorations de plus de 60% ont été observées dans les tests de la fonction musculaire des souris implantées et des améliorations de plus de 20% dans les tests de tolérance à la fatigue musculaire.

 

Si de telles cellules devaient être utilisées pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne, les cellules musculaires normales provenant du père ou d’un proche parent du receveur seraient fusionnées avec les cellules musculaires du patient.

 

L’équipe attend des essais cliniques chez les humains dans un proche avenir.


Sources: 

Science Daily (16/03/2018)