Téléthon, l’heure du bilan ?


Le compteur de l’édition 2019 du Téléthon a atteint dimanche dernier 74,6 millions d'euros. Après plus de 30 ans d’existence, l’heure est au bilan. Organisé pour la première fois en 1987 par l'Association française contre les myopathies (AFM), le Téléthon avait essentiellement pour objectif de financer des projets de recherche sur les maladies génétiques neuromusculaires (myopathies, myotonie de Steinert), ainsi que sur d'autres maladies génétiques rares.

 

Au fil des années, le Téléthon a investi plusieurs millions d’euros dans la thérapie génique. Aujourd’hui, l’AFM-téléthon évoque 8 médicaments de thérapie génique ayant reçu une autorisation de mise sur le marché de la Food and Drug Administration américaine, dont un seul concerne une maladie neuromusculaire, et sans qu’aucun à ce jour ne concerne la myopathie. Cependant le coût de ces médicaments est extrêmement élevé et rien n’est fait pour le diminuer, ce qui interroge sur la mise à disposition de la thérapie qui semble surtout être une source providentielle de profit. Il semble bien que, de toutes façons, le procédé ne soit pas industrialisable. En effet, la thérapie génique est une thérapie personnalisée : elle consiste à compenser la déficience d’un gène malade en injectant, dans les cellules d’un patient in vivo ou in vitro, un gène sain préalablement rendu compatible avec le receveur. Par ailleurs, ces recherches attirent les dons vers des secteurs décidés arbitrairement par le Comité du téléthon au dépend d’autres projets (cf. Jacques Testart : « Le Téléthon, c’est quelque chose qui me choque beaucoup »).

 

Par ailleurs, il y a quelques années, l’AFM Téléthon annonçait pouvoir guérir des maladies rares d’origine génétique. Mais, que sont devenues les personnes myopathes ? L’association a soutenu la sélection des embryons dans l’éprouvette via le diagnostic pré-implantatoire (DPI). Cette technique qui consiste à trier les embryons sur un critère « objectif » (la myopathie par exemple) aboutit à la destruction des embryons porteurs de la pathologie recherchée. Dans le cadre de cette pratique, ne seront implantés que les embryons qui ne sont pas malades. A défaut de pouvoir soigner, l’AFM-Téléthon aurait-elle fait le choix de la sélection eugénique ?

 

Pour cette 33ème édition, l’association a annoncé le financement d’une nouvelle dérive. En 2019, un essai clinique de thérapie cellulaire utilisant les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh) a été lancé. L’équipe, menée par Christelle Monville, a réalisé des patchs cellulaires à partir de cellules souches embryonnaires humaines différenciées en cellules épithéliales de la rétine. Ce patch vise à améliorer la vision de patients atteints de rétinites pigmentaires. S’agissant d’un essai de phase 1, l’objectif principal est d’évaluer la tolérance et l’innocuité de l’implantation du patch. Sur les 12 patients qui vont être inclus, 2 ont été greffés à ce jour.

 

Cet essai clinique a nécessité des sacrifices d’embryons humains puisque les cellules souches utilisées sont dérivées d’embryons humains détruits à cette fin. La réalisation de cet essai a été financée, via I-Stem, à hauteur de 3 millions d’euros par les dons du Téléthon.

 

Pour soigner les maladies des yeux, les chercheurs japonais ont quant à eux fait le choix de l’alternative éthique. En mars 2019, le ministre de la santé a donné son aval pour la mise en œuvre d’une étude clinique sur le traitement de la cornée utilisant des cellules souches pluripotentes induites ou iPS[1]. C’est la sixième étude clinique à base de cellules souches iPS lancée au Japon.

 

A ce jour, il n’existe aucun médicament de thérapie cellulaire à base de cellules souches embryonnaires sur le marché. Et ce n’est pas pour bientôt. En effet, au plan international, très peu d’essais cliniques ont été initiés. Seuls trois essais ont été menés à terme. Et aucun n’a obtenu de résultats permettant une application clinique concrète. Leurs résultats doivent être relativisés puisqu’ils n’ont concerné que peu de patients et n’ont pas permis d’analyser l’efficacité de la greffe de CSEh. En France, seulement deux essais cliniques ont été lancés. Alors que le second essai sur les CSEh, mené par Christelle Monville, vient seulement de démarrer, le premier essai a été arrêté prématurément.

 

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