Traitements à base de cellules iPS : course à la commercialisation



Le Japon a été leader dans la recherche sur les cellules souches iPS, découvertes par Shinya Yamanaka en 2006. Le premier essai clinique mené par Masayo Takahaki a été freiné, mais les entreprises japonaises[1] reprennent leur place aujourd’hui sur l’échiquier avec plusieurs projets de thérapies. Selon la société de conseil et de recherche Seed Planning, la médecine régénérative, incluant les traitements dérivés des cellules iPS, représentera un marché de plus de 100 milliards de dollars d'ici 2030. La course à la commercialisation est lancée.

 

Dans le domaine ophtalmologique, l’entreprise Healios envisage de commercialiser un traitement pour la DMLA d’ici 2022. Pour le traitement de la maladie de Parkinson, c’est l’entreprise Sumitomo Dainippon Pharma qui vise la même année. Pour les maladies cardiaques, Heartees, start-up issue de Keio University annonce une mise sur le marché en 2021, en concurrence avec Fujifilm[2].

 

La société Fujifilm a par ailleurs l’intention de débuter en mars prochain des essais cliniques utilisant des cellules souches iPS pour prévenir les complications graves des greffes de moelle osseuse réalisées pour traiter la leucémie. L’essai consiste à injecter des cellules souches mésenchymateuses, elle-même issues de cellules iPS, à des patients atteints de la maladie du greffon contre l’hôte. Des essais similaires ont été mené par Cynata Therapeutics en Grande-Bretagne[3], une entreprise médicale australienne dont Fujifilm est actionnaire. La FDA aux Etats-Unis a d’ores et déjà accordé la désignation de médicaments orphelins au traitement. L’objectif est de mettre sur le marché ce traitement à base d’iPS « d’ici 2022 au plus tôt ».

 

Enfin, le gouvernement japonais a donné son feu vert à la transfusion de plaquettes sanguines dérivées de cellules souches iPS pour des patients atteints de maladies incurables. Une équipe de l’université de Kyoto devrait donc commencer d’ici un an un essai clinique[4]. Koji Eto, professeur à l'Université de Kyoto a expliqué lors d’une conférence de presse que son équipe allait produire des plaquettes à partir des cellules iPS d’un individu atteint d’anémie aplasique[5], une maladie qui diminue les globules rouges et les plaquettes. Ces plaquettes artificielles seront transfusées à l’individu lors de trois injections, en augmentant progressivement la dose.

 

Les chercheurs de Kyoto tentent également de créer des plaquettes à partir des cellules iPS de personnes en bonne santé qui seront stockées à l’université pour être transfusées à d’autres personnes. A terme, les iPS pourraient devenir une nouvelle source de plaquettes sanguines.

 


[1] Les instituts de recherche à but non lucratif et les universités peuvent mener des recherches fondamentales, mais ils ne disposent pas des ressources nécessaires pour mener des essais cliniques à grande échelle ou pour fabriquer et vendre des médicaments. Les entreprises sont indispensables pour rendre la technologie accessible au public.

[2] Fabricant d’appareils photos et de matériel médical, Fujifilm développe également une activité pharmaceutique.

[3] Essai clinique de phase 1

[4] Le premier essai soutenu par l’état est celui de l’Institut Riken pour le traitement de la DMLA ; deux autres essais ont été approuvés : l’un de l’université d’Osaka qui cherche à traiter l’insuffisance cardiaque à l’aide d’un patch de cellules cardiaques dérivées d’iPS, l’autre de l’université de Tokyo qui prévoit de traiter la maladie de Parkinson avec des cellules iPS.

[5] Les personnes atteintes d’anémie aplasique sont généralement traitées par des transfusions sanguines d’autres personnes, mais l’individu participant à l’essai ne peut pas recevoir un tel traitement rejeté par son corps.

 

 


Sources: 

Japan Times (22/09/2018 et 24/09/2018); Nikkei Asian Review (25/09/2018)