Un nouveau traitement contre la mucoviscidose approuvé aux Etats-Unis



Un nouveau traitement contre la mucoviscidose vient d’être approuvé aux Etats-Unis pour les patients de plus de 12 ans : le Trikafta[1]. « Des essais sont en cours pour tester Trikafta sur les enfants âgés de 6 à 11 ans. »

 

Ce médicament ne traite pas les symptômes de la maladie mais cible « la protéine qui ne fait pas son travail à cause de la mutation génétique » responsable de la maladie. Les résultats indiquent que « 10 à 14% les fonctions pulmonaires des patients sont améliorées, par rapport à un placébo et un traitement existant, respectivement ». « Après la découverte du gène, les scientifiques espéraient développer une thérapie génique : c'est-à-dire remplacer le gène défectueux par un gène normal. Mais cette voie reste une impasse, et c'est pour cela que des chercheurs s'attaquent à la protéine dysfonctionnelle. »

 

« Une demande d'autorisation vient d'être déposée auprès de l'Agence européenne des médicaments. »

 

Pour aller plus loin :

Les « prime editors », « traitement de texte » de la génétique

Vers une ouverture du DPNI à d’autres maladies génétiques ?

 


[1] Il combine trois molécules (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor).


Sources: 

AFP (31/10/2019)