Vers une technique pour assurer l’efficacité des thérapies géniques à long terme ?



Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, ont publié dans la revue Nature communications une étude démontrant « la possibilité de réadministrer une thérapie génique par vecteur AAV sans réponse immunitaire » ; ils ont pour cela administré à des modèles animaux, parallèlement à la thérapie génique, des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur.

 

La thérapie génique « consiste à injecter un gène-médicament dans un organisme grâce un vecteur, un « moyen de transport » capable de franchir toutes les barrières biologiques de la cellule jusqu’au noyau ». Les vecteur AAV font partie des vecteurs les plus utilisés : dérivés de virus, ils ont souvent posé problème car ils peuvent induire une réaction immunitaire du patient, ce qui rend impossible la « réadministration » de la thérapie génique qui permettrait d’ « assurer l’efficacité du traitement sur le long terme ».

Pour rendre les patients « tolérants » à une seconde injection de thérapie génique par vecteur AAV, les chercheurs ont injecté simultanément des nanoparticules de rapamycine. Chez l’animal, cette technique a permis d’« inhiber les réactions immunitaires de l’organisme ». Si l’efficacité de cette technique est confirmée chez l’homme, « elle permettrait de traiter les malades dès les premiers signes de la maladie et de réinjecter un médicament de thérapie génique si l’effet thérapeutique devait s’atténuer avec le temps ».


Sources: 

Inserm (8/10/2018)