L’AAV, virus adeno-associé *, est un petit virus transformé en un vecteur génétique particulièrement actif, semble-t-il, quand il s’agit de vaincre un gène défaillant reconnu dans des pathologies telles que le diabète, la cécité… De nombreux essais significatifs sur des animaux permettent de présenter le virus AVV comme un jeune espoir pour la thérapie génique.
Ainsi, des chercheurs américains de Pennsylvanie, après avoir identifié chez le chien le gène responsable d’une cécité congénitale, ont transporté une version non défectueuse de ce gène par AVV. Cinq mois après l’injection du vecteur médicament sous la rétine de ces trois jeunes chiens, ceux-ci étaient guéris de leur maladie génétique et capable de voir.
Chez l’homme, la maladie correspondante est l’amaurose de Leuber ( anomalie rétinienne congénitale ).Ces résultats, confirmés un an après, montre qu’un espoir existe pour les personnes atteintes de cette anomalie et confirme l’important potentiel des vecteurs dérivés des AAV.
Par ailleurs, une équipe du Children’s Hospital de Philadelphie a réussi, l’année dernière, à limiter le défaut de coagulation de deux hémophiles en introduisant, grâce à un vecteur basé sur l’AVV, un gène facteur de la coagulation.
Enfin des équipes aux Etats-Unis, au Canada et en Nouvelle Zélande ont réussi à guérir des souris ou des rats diabétiques en utilisant des vecteurs AAV contenant une partie du gène de l’insuline. Lors du dernier congrès de la société américaine de thérapie génique, en juin 2001, des chercheurs utilisant l’AVV ont annoncé travailler sur d’autres maladies telles que la mucoviscidose, la thalassémie ou certaines dystrophies musculaires.
Le docteur Jean-Loup Salzmann, fondateur de la société de biotechnologie Genopoïétic, appelle à une uniformisation européenne des critères appliqués aux essais cliniques de thérapie génique pour faciliter les essais avec les vecteurs dérivés de l’AVV.
* découvert par des chercheurs allemands de l’université de Munich, publié dans Science de Novembre 2001 (vol. 294, pp. 1929-32 ).
Le Figaro 07/01/02
