Thérapies génique et cellulaire pour lutter contre la myopathie de Duchenne

Des chercheurs de l’université de Milan viennent de mettre au point une nouvelle stratégie pour lutter contre la myopathie de Duchenne, cette maladie héréditaire caractérisée par une dégénérescence musculaire.

Les travaux de l’équipe d’Yvan Torrente permettraient de reconstituer les muscles des malades en associant les thérapies géniques et cellulaires. L’approche génique permet de réparer les cellules du patient et l’approche cellulaire d’apporter de nouvelles cellules musculaires fonctionnelles, prélevées chez un donneur sain.

Luis Garcia, cosignataire de l’étude italienne, explique les avantages et les inconvénients de chacune des 2 méthodes : “la myopathie de Duchenne est une maladie évolutive. Les muscles des patients se dégradent progressivement et, à partir d’un certain stade, la thérapie génique ne leur est plus d’aucun secours car il n’y a plus assez de cellules musculaires à corriger dans leur organisme. La thérapie cellulaire est alors une meilleure option car elle permet de régénérer leurs tissus musculaires. Cependant, l’utilisation de cellules de donneurs sains est associée à un risque de rejet”. D’où l’idée d’associer les 2 thérapies : “en corrigeant les cellules des malades ex vivo, on pourrait les traiter [les malades] avec leurs propres cellules” expliquent les auteurs de l’étude.

Dans l’étude publiée aujourd’hui par la revue Cell-Stem Cell, Benchaouir et coll. expliquent comment ils ont prélevé des cellules isolées à partir du sang et du muscle de patients atteints de la myopathie de Duchenne. Ils y ont alors rétabli la synthèse de molécules de dystrophine fonctionnelle, puis ils ont administré les cellules corrigées à des souris malades. Les chercheurs ont constaté une régénération de la fibre, associée à une amélioration significative de la fonction et de la force musculaire.

Pour les chercheurs “les deux approches, thérapie génique seule et thérapie génique combinée à la thérapie cellulaire, ne sont pas exclusives : selon l’âge et l’état du patient, on pourra choisir l’une ou l’autre des deux stratégies, ou même associer les deux”, concluent-ils.