La FDA, agence américaine des médicaments, a autorisé l’entreprise Advanced Cell Technology (ACT) à commencer un essai clinique utilisant des cellules souches embryonnaires humaines afin d’expérimenter un traitement pour une maladie infantile héréditaire entrainant une altération irréversible de la vue. C’est la deuxième fois que la FDA donne son feu vert à un essai clinique avec cellules souches embryonnaires humaines : en 2009, elle avait donné son accord à Geron Corporation pour un essai clinique portant sur des patients paralysés à la suite de lésions de la moelle épinière. Cet essai a commencé en octobre 2010 (Cf. Synthèses de presse du 12/10/10, du 15/10/10).
Ce nouvel essai, accordé à ACT, vise à développer une thérapie pour la maladie de Stargardt, l’une des formes les plus fréquentes de cécité juvénile, qui touche le plus souvent les enfants entre 7 et 12 ans. Cette affection héréditaire de l’oeil consiste en une dégénérescence maculaire, liée en grande partie à l’altération d’un seul gène.
Le Dr. Robert Lanza, responsable scientifique d’Advanced Cell Technology affirme qu’ "avec des cellules souches embryonnaires, on peut générer un nombre illimité de cellules de l’épithélium pigmentaire de la rétine, les premières à mourir dans cette maladie et d’autres formes de dégénérescence maculaire" atteignant des personnes de plus de 60 ans. Des essais conduits sur le rat avec des cellules épithélium dérivées de cellules embryonnaires humaines auraient permis une restauration de la vue sans effets secondaires.
En France, le Pr. Marc Peschanski, directeur du laboratoire I-Stem, affirme que "les feux sont au vert aux Etats-Unis" et qu’ "il y a des chances pour qu’ils le deviennent en France". I-Stem prépare actuellement 3 essais cliniques avec des cellules souches embryonnaires humaines : l’un concerne l’infarctus du myocarde (Pr. Philippe Ménasché), un autre concerne la chorée de Huntington. Le dernier projet porte sur la peau et pourrait concerner à la fois les grand brûlés et les complications cutanées chez les personnes atteintes de drépanocytose.
Le Figaro.fr 22/11/10 – France24.com 22/11/10 – Les Echos.fr (Jean-Louis Santini) 22/11/10 – Le Quotidien du Médecin (Dr. Irène Drogou) 22/11/10
