Début novembre 2011 à Nantes, un essai de thérapie génique chez l’homme incluant neuf patients a été commencée à Nantes dans l’amaurose congénitale de Leber, maladie rare de la rétine. Après des premiers résultats publiés en 2006 dans la revue Gene Therapy, annonçant le succès du traitement sur l’animal, l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS) a autorisé un essai de phase I-II sur l’homme.
Le Professeur Michel Weber qui dirige la recherche explique que "L’essai, dit de phase I-II, a pour objectif principal de vérifier la tolérance de deux doses de traitement chez les malades différemment atteints" et ainsi de "déterminer la dose la mieux tolérée".
Si les chercheurs français étaient des précurseurs dans les essais sur l’animal, ceux sur l’homme ont déjà été entrepris dans d’autres pays, comme au Royaume-Uni.
Le Quotidien du Médecin.fr 03/11/11 (Dr Emmanuel Viel) – Le Quotidien du Médecin 09/11/11
