Alex Hewitt de l’Université de Tasmanie, en Australie, a mené avec son équipe des recherches de thérapie génique somatique pour des maladies oculaires héréditaires. Leurs résultats montrent qu’il est possible d’utiliser CRISPR in vivo pour désactiver des gènes précis dans les cellules oculaires de souris.
A la différence de l’essai clinique qui doit débuter prochainement en Chine (cf. CRISPR et thérapie génique somatique : un premier essai clinique humain en Chine ), l’équipe d’Alix Hewitt a cherché à introduire CRISPR in vivo, sans prélever les cellules oculaires. Le défi consistait à trouver les outils nécessaires pour « faire entrer CRISPR dans les yeux ». La taille des gènes codant CRISPR empêchaient leur insertion dans un virus utilisé habituellement en thérapie génique. L’équipe a montré qu’en divisant ces gènes pour les insérer dans deux virus, il était possible de faire entrer CRISPR dans les yeux de souris et de désactiver le gène cible. Ils ont ainsi désactivé avec succès un gène spécifique dans 84 % des cellules de la rétine de souris (la modification de seul 10 % des cellules suffirait pour préserver la vision dans certains cas de maladie oculaires héréditaires). Alex Hewitt espère mettre en place un essai clinique grâce à ces résultats encourageants.
New scientist, Michael Le Page (27/07/2016)
