Une étude menée par le Boston Children’s Hospital et l’université de Montréal met en garde contre l’utilisation de l’édition du génome chez l’homme car les « différences génétiques entre personnes pourraient nuire à l’efficacité de la modification des gènes » et affecter la sécurité des tests chez l’homme.
Ainsi, les auteurs plaident pour que l’édition de gènes soit adaptée au génome de chaque patient, en s’assurant qu’il n’y a de variantes ni dans la séquence d’ADN cible, ni autour. « Les humains ont des séquences ADN différentes, et ce qui est considéré comme la séquence d’ADN ‘normale’ ne peut pas tenir compte de toutes ces différences», explique Stuart Orkin, auteur sur l’étude. Or, «s’il existe des différences génétiques sur le site que les réactifs de CRISPR ciblent pour le traitement, vous courez le risque d’une diminution de l’efficacité ou d’un échec thérapeutique. Une différence d’une seule paire de bases peut entraîner une diminution de l’efficacité de la liaison en raison d’une discordance avec l’ARN guide ». De telles occurrences dans le génome « ne sont pas rares », et pourraient également entrainer une liaison de l’ARN guide à de nouveaux sites, provoquant des effets hors cibles.
L’étude a porté spécifiquement sur l’outil CRISPR-Cas9, mais les auteurs estiment que leur découverte s’étend à tous les autres outils d’édition du génome (cf. L’avant CRISPR-cas 9 : les premiers pas de l’édition du génome), puisque « toutes ces technologies reposent sur l’identification précise de segments d’ADN ».
Phys.org (11/12/2017)
