Sangamo Therapeutics a rendu public les premiers résultats de son essai clinique : l’entreprise américaine teste un procédé d’édition du génome in vivo pour contrer les effets du syndrome de Hunter. (cf. Edition du génome : un deuxième patient traité en Californie , Edition du génome : un premier patient traité en Californie ).Aucun signe probant de réussite, mais Sangamo se veut rassurant.
La maladie génétique rare visée est caractérisée par une carence enzymatique chez les patients, et peut provoquer leur décès à l’adolescence. La thérapie mise au point par Sangamo consiste à injecter au patient le gène capable de produire cette enzyme, ainsi que des nucléases à doigt de zinc[1] pour couper l’ADN du patient et permettre l’insertion du gène fonctionnel dans les cellules hépatiques. A ce jour, quatre personnes ont participé à l’étude. Les deux premières ont reçu une faible dose du traitement, et les deux autres une dose moyenne. Au bout de seize semaines, il n’y avait aucune trace de l’enzyme ciblée chez les patients.
Cependant, la société affirme que « le manque d’enzyme détectable ne signifie pas que la thérapie génique ne fonctionne pas ». Chez les deux patients ayant reçu une dose moyenne du traitement, trois biomarqueurs urinaires de la maladie ont sensiblement diminué. « Je ne peux pas affirmer avec certitude que c’est un effet du traitement », a déclaré Joseph Muenzer responsable de l’étude, de l’Université de Caroline du Nord, mais pour lui ces résultats sont « vraiment encourageants ».
Note Gènéthique : Il s’agit du premier traitement d’édition du génome testé in vivo sur l’homme. Les risques sont nombreux : Le vecteur viral peut entrainer une réaction immunitaire et l’insertion d’un nouveau gène pourrait avoir des effets imprévus. Certains craignent que les modifications génétiques ne touchent aussi les gamètes des patients, affectant les générations futures.
The Scientist, Kerry Grens (05/09/2018)
