En Chine, un homme de 27 ans, séropositif et atteint d’une leucémie, a été traité avec des cellules souches de moelle osseuse génétiquement modifiées. Si les cellules ont survécu 19 mois après la greffe, la dose n’a pas été suffisante pour réduire la charge virale.
Les cellules souches injectées au patient provenaient d’un donneur ; elles ont été génétiquement modifiées à l’aide de CRISPR pour imiter une forme rare d’immunité naturelle au virus. Aucun effet secondaire n’a été détecté. Si le succès reste mitigé, les chercheurs estiment toutefois que « grâce à cette étude, [ils savent] maintenant que ces cellules modifiées peuvent survivre chez un patient ». «Il s’agissait du premier essai », poursuit Hongkui Deng, l’auteur principal. « Le plus important était donc de tester la sécurité». Ils affirment par ailleurs ne pas avoir trouvé de traces d’effets off target.
Ce premier test est considéré comme une preuve de concept par plusieurs équipes : « Nous savons maintenant qu’en principe, nous pouvons utiliser CRISPR pour éditer des cellules souches humaines, qu’elles peuvent persister chez un patient et que cela peut être sans danger », explique Carl June, chercheur américain. « Cette étude est un succès incomplet, mais elle ne fera que motiver le secteur à aller de l’avant», a de son côté analysé Fyodor Urnov, chercheur à l’université de Californie, Berkeley. Il poursuit : « Si l’expérience s’était révélée dangereuse, les organismes de réglementation auraient peut-être arrêté les recherches futures. Maintenant, les chercheurs peuvent montrer avec cette étude la preuve irréfutable que ces recherches peuvent être sans danger et potentiellement fructueuses ».
Nature, Jonathan Lambert (11/09/2019) – Scientists use gene-edited stem cells to treat HIV — with mixed success
