Pour corriger le taux de cholestérol et soigner les maladies hépatiques, des chercheurs américains ont allié les nanotechnologies et l’outil d’édition du génome CRISPR-Cas9[1]. Ils ont fabriqué des nanoparticules pour transporter CRISPR et éditer de façon permanente et spécifique un gène régulant le cholestérol [2]dans les cellules hépatiques de souris adultes.
L’auteur principal de l’étude publiée dans Nature Biotechnology, Daniel Anderson, du Massachussetts Institute of Technology (MIT) explique que son équipe était à la recherche d’un moyen sûr et efficace de transporter les composants nécessaires à l’édition du génome dans les cellules, l’enzyme CRISPR et le segment d’ARN guide. La plupart des chercheurs utilisent actuellement des virus pour administrer ces composants, mais cette approche est limitée car le système immunitaire peut développer des anticorps contre ces virus. L’équipe de Daniel Anderson a modifié chimiquement l’ARN guide pour le protéger des attaques possibles de l’organisme, puis l’a inséré avec CRISPR dans des nanoparticules lipidiques avant de les injecter à des souris. Les nanoparticules se sont ensuite dirigées vers les cellules du foie. Le système s’est révélé très efficace, éliminant le gène défectueux dans plus de 80% des cellules hépatiques. Le taux de cholestérol total des souris a chuté de 35%.
L’équipe travaille à présent à identifier d’autres maladies du foie qui pourraient bénéficier de cette approche, et affine sa technique pour l’utiliser chez l’homme[3].
[1] Sorte de « ciseau moléculaire » qui permet de modifier sélectivement les gènes.
[2] Le gène PCSK9.
[3] Il s’agirait alors de thérapie génique somatique.
Reuters, Julie Steenhuysen (13/11/2017); Phys.org (13/11/2017)
