La société Asterias mène un essai clinique de phase 1/2A pour des patients atteints de lésions de la moelle épinière. Cet essai évalue l’innocuité et l’efficacité de la thérapie AST-OPC1 qui consiste à injecter des précurseurs neuronaux obtenus de cellules souches embryonnaires humaines à ces patients (cf. CSEh : Premiers résultats de l’essai clinique mené par Asterias, Reprise d’un essai clinique utilisant des cellules souches embryonnaires aux Etats Unis). Dans son dernier communiqué, Asterias annonce que 67% des patients de sa seconde cohorte, soit 4 patients, ont vu les fonctions motrices de leurs membres supérieurs améliorées, depuis 12 mois[1]. Les résultats pour les cohortes 3 et 4 devraient être publiés dans les prochains mois. Selon les cohortes, les patients ont reçu des doses différentes de cellules, et présentent des lésions de la moelle épinière plus ou moins étendues. L’essai a inclus 35 patients répartis en quatre cohortes.
L’entreprise annonce dans le même temps avoir reçu la désignation de « thérapie innovante en médecine régénérative » par la FDA[2] pour son traitement baptisé AST-OPC1. Cette désignation vise à faciliter le développement du traitement qui est alors éligible à un examen prioritaire et une autorisation de mise sur le marché accélérée.
Pour aller plus loin : Cellules souches embryonnaires humaines et tétraplégie : le miracle démystifié
[1] Ils « ont récupéré deux ou plusieurs niveaux moteurs, sur au moins un côté pendant 12 mois ». « Au moins un côté peut retrouver la capacité d’effectuer des activités quotidiennes telles que l’alimentation, l’habillement et la baignade, ce qui réduit considérablement le niveau général d’assistance quotidienne nécessaire au patient et les coûts associés aux soins de santé ».
[2] Food and drug administration.
Asterias (2/10/2017)
