CRISPR : des taux de cholestérol toujours réduits au bout d’un an
Un essai clinique de phase 1 a montré qu’un traitement utilisant la technologie CRISPR pourrait permettre de réduire le « mauvais cholestérol », le cholestérol LDL, et les triglycérides. Des effets toujours observés au terme d’une année de suivi. Ces travaux ont été présentés lors du congrès annuel 2026 de la Société européenne de cardiologie et publiés dans le New England Journal of Medicine[1]
Désactiver un gène dans les cellules du foie
Les résultats de l’essai révèlent qu’une perfusion unique de CTX310, une thérapie développée par CRISPR Therapeutics, a permis de réduire de « près de moitié » le cholestérol LDL ainsi que les triglycérides. Pour y parvenir, elle désactive le gène ANGPTL3 dans les cellules hépatiques, un gène impliqué dans le métabolisme lipidique, en imitant une mutation naturelle[2] (cf. CRISPR : une thérapie génique réduit « de moitié » le cholestérol. En toute sécurité ?).
« Chez les personnes ayant reçu la dose la plus élevée, la réduction semble durable et sans danger », affirme le Dr Luke Laffin, responsable de l’étude et cardiologue à l’Institut cardiaque, vasculaire et thoracique de la Cleveland Clinic.
Des taux réduits de moitié
L’essai portait sur 15 patients présentant un taux de cholestérol « dangereusement élevé » et qui ne répondaient pas « de manière adéquate » aux traitements médicamenteux. Au bout de deux mois, les quatre participants ayant reçu la dose la plus élevée présentaient une réduction de 50% du cholestérol LDL et de 55 % des triglycérides. Les dernières données montrent que l’effet perdure chez ces patients. En effet, au bout d’un an, leurs taux moyens de triglycérides étaient restés inférieurs de 48% et leurs taux de LDL de 53%.
En outre, « aucun nouvel événement indésirable lié au traitement n’a été signalé au cours de cette période de suivi d’un an ».
« Le potentiel de cette approche est tout simplement énorme »
Pour le Pr Ann Marie Navar, cardiologue au Centre médical UT Southwestern de Dallas, qui n’a pas participé à l’étude, « le potentiel de cette approche est tout simplement énorme ».
L’essai se poursuit avec l’administration aux participants d’une dose équivalente à la dose la plus élevée testée lors de la phase 1a. Des suivis sont prévus sur 15 ans, « conformément aux recommandations de la Food and Drug Administration pour toutes les thérapies basées sur l’édition du génome ».
[1] Luke J. Laffin et al, Durability of CRISPR-Cas9 Gene Editing Targeting ANGPTL3 with CTX310, New England Journal of Medicine (2026). DOI: 10.1056/nejmc2609825
[2] Les personnes dotés de cette mutation présentent « naturellement » de faibles taux de cholestérol LDL et de triglycérides, ainsi qu’un risque réduit de maladie cardiaque.
Sources de la synthèse de presse : BioNews,Dr Olivia Goff (07/09/2026) ; Medical Xpress, Cleveland clinic (04/09/2026)
