CRISPR Therapeutics, société de biotechnologie suisse, annonce avoir utilisé CRISPR pour traiter un patient atteint de bêta-thalassémie, une expérience parrainée par Vertex Pharmaceuticals of Boston (cf. Les Américains financent un premier essai clinique utilisant CRISPR-Cas9 en Europe).
Les personnes atteintes de bêta-thalassémie héritent de copies défectueuses du gène permettant la synthèse de l’hémoglobine, molécule indispensable au transport de l’oxygène vers les organes. Toutefois, chaque personne hérite également d’une autre copie du gène permettant la synthèse de l’hémoglobine fœtale, éteint à l’âge adulte. Pour traiter les patients atteints de béta-thalassémie, la stratégie développée par CRISPR Therapeutics consiste à réactiver cette copie du gène de l’hémoglobine fœtale, dénommée CTX001.
Après avoir prélevé les cellules souches de la moelle osseuse du patient, celles-ci sont modifiées à l’aide de CRISPR in vitro puis réinjectées par voie sanguine au patient. « En théorie », un traitement unique pourrait suffire à guérir la maladie, « mais il est trop tôt pour en connaitre le résultat ». CRISPR Therapeutics attend de voir l’évolution de son premier patient avant d’envisager de traiter d’autres personnes. Mais d’ores et déjà, la société a recruté un patient dans l’espoir de le guérir de la drépanocytose en utilisant la même stratégie.
Pour aller plus loin :
- La FDA reste prudente face à la thérapie génique de la drépanocytose utilisant CRISPR
- Guérir la Bêta-Thalassémie via CRISPR : le temps est-il venu de passer aux essais sur l’homme ?
- Il ne s’agit pas du premier essai clinique utilisant l’édition du génome chez l’homme adulte : Sangamo mène une étude aux Etats-Unis visant le syndrome de Hunter (cf. Edition du génome : les résultats de l’essai clinique de Sangamo sont « décevants »), tandis qu’en Chine, une équipe utilise CRISPR dans le but de traiter le cancer du poumon (cf. CRISPR : un premier patient traité en Chine).
MIT, Antonio Regalado (25/02/2019); Bloomber, Bailey Lipschultz (25/02/2019)
