Mercredi, une équipe de médecins a annoncé le succès d’une opération sur un garçon de sept ans atteint d’une grave maladie héréditaire de la peau : ils ont reconstitué « 80% de son épiderme à partir de cellules souches modifiées génétiquement », une première mondiale[1].
Admis en juin 2015 dans un « état critique » au sein d’un hôpital allemand, le jeune réfugié syrien était jugé « condamné » par les médecins ; il avait « développé une infection qui lui a rapidement fait perdre son épiderme sur presque les deux tiers de la surface de son corps ». Sa maladie, l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle, provoque en effet « la formation de cloques entre l’épiderme et le derme, et une desquamation au moindre contact ». Elle est causée par la mutation de plusieurs gènes et « plus de 40% des malades meurent avant l’adolescence ».
Le traitement antibiotique puis une greffe de peau de son père ayant échoué, les médecins ont fait appel à un spécialiste de l’utilisation des cellules souches dans la reconstruction de la peau, Michele de Luca, et son équipe. Ces derniers ont infecté des cellules prélevées sur le patient avec un virus transportant la version corrigée du gène. Le virus s’est alors intégré au sein du matériel génétique des cellules du petit garçon, permettant la multiplication de cellules de peau fonctionnelles. Cette peau reconstituée in vitro a été greffée au jeune garçon lors de deux opérations en octobre et novembre 2015. « Après huit mois de soins intensifs, le patient et sorti de l’hôpital et, deux ans après ses opérations, il va à l’école, peut jouer au football et n’a plus besoin d’antidouleurs ».
Note Gènéthique :
En France, le laboratoire ISTEM[2] mène lui-aussi des recherches pour mettre au point de la peau artificielle in vitro, mais à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Jouant régulièrement sur l’effet d’annonce d’un essai clinique pour traiter des pathologies cutanées comme l’épidermolyse bulleuse, ISTEM n’a pas à son actif de succès tels que celui de l’équipe italienne.
[1] Publiée dans la revue Nature
[2] I-Stem est l’Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des maladies Monogéniques.
AFP (8/11/2017); Le Figaro santé, Cécile Thibert (8/11/2017)
