Les chercheurs de l’Université de Yale ont mis au point chez la souris une technique in vivo d’édition de gènes pour corriger la mutation en cause dans la bêta thalassémie, un type d’anémie qui réduit la production d’hémoglobine. Cette technique se limitait jusqu’ici aux études in vitro sur la culture cellulaire.
Les chercheurs ont publié leurs résultats dans la revue Nature Communications le 26 octobre dernier. Leur étude est le fruit de la collaboration, débutée en 2009, des laboratoires de l’Ecole de médecine de Yale et des professeurs de génie biomédical Peter Glazer et Mark Saltzman.
Raman Bahal, co-auteur de l’étude, explique : « Nous avons conçu une technologie basée à l’interface de la chimie, la biologie et la nanotechnologie pour éditer une mutation génétique chez les souris anémiques, en améliorant le phénotype des souris malades avec des effets hors cible minimaux».
En éditant avec succès les gènes correcteurs chez la souris atteinte de thalassémie, cette technique pourrait être étudiée pour traiter des êtres humains.
Yale Daily News (Amy Xiong) 29/11/2016.
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