En Chine, le décès d’une petite fille de 6 ans lié à une thérapie génique expérimentale dissimulé par les chercheurs
Le 23 juillet, Science et le blog d’investigation Retraction Watch ont révélé le décès de Mei, une petite fille de 6 ans atteinte du syndrome de Snijders Blok-Campeau. Ce décès serait en lien avec l’administration d’une thérapie génique expérimentale élaborée en mars 2025 par le neuroscientifique Zilong Qiu, chercheur à l’Université Jiao Tong, affiliée à la University School of Medicine de Shanghai.
Une thérapie expérimentale contre un syndrome non létal
Le chercheur voulait mettre au point une thérapie génique capable de traiter le syndrome de Snijders Blok-Campeau, une maladie génétique extrêmement rare (237 cas répertoriés dans le monde) à l’origine de légers troubles cognitifs. En effet, Mei accusait un retard dans la maîtrise du langage et de la motricité fine, tout en étant aidée de manière efficace par un recours à l’orthophonie et d’autres modes de thérapie. Ce syndrome n’a aucun impact sur l’espérance de vie de la personne qui en est atteinte.
En menant ces essais cliniques, Zilong Qiu avait pour objectif de concevoir la première thérapie d’édition génétique ciblée sur le cerveau (cf. Epilepsie sévère : une thérapie génique administrée dans le cerveau d’un enfant de 8 mois). En mettant en œuvre l’édition de bases, il prévoyait de modifier le gène CHD3, directement dans les neurones du cerveau en développement de l’enfant.
Le vecteur de la thérapie en cause
Le traitement consiste en une perfusion intraspinale, c’est-à-dire qui vise le canal vertébral, où se situe la moëlle épinière, de plusieurs milliards de virus conçus pour pénétrer le cerveau de la jeune patiente.
Certaines thérapies géniques sont en effet administrées au moyen de virus adéno-associés (AAV) (cf. Acheminer CRISPR/Cas 9 sans vecteur viral ?). Ils sont susceptibles de déclencher des réactions inflammatoires, due au fait qu’un nombre extrêmement élevé de virus est nécessaire, étant donné que seule une infime partie de ces virus parvient à pénétrer les cellules cibles. C’est ce dosage qui aurait provoqué chez Mei une microangiopathie thrombotique menant au décès.
Un drame passé sous silence
En février 2026, après le décès de la fillette, Zilong Qiu a publié dans Nature un article consacré à des travaux précliniques menés sur des souris et des primates, en omettant de mentionner l’existence de Mei et sa famille. Il écrivait simplement que « combler le fossé entre la recherche préclinique et l’application clinique restait un défi majeur »[1].
Un protocole expérimental mené en violation des règles éthiques
Le comité éthique de l’hôpital aurait accordé l’autorisation des essais sur Mei sans avoir examiné le rapport final de l’étude menée sur les primates. L’étude de Science et Retraction Watch affirme en outre que le formulaire de consentement présenté aux parents de la petite fille n’indiquait pas la possibilité d’un risque de décès.
Les chercheurs interrogés par Science demandent une réévaluation de l’ensemble des données publiées ainsi que la transparence des sources de financement de l’étude. Ils ont établi que les parents de Mei avaient contribué à l’expérience à hauteur d’environ 756 000 euros au total, dont une partie en nature ou par virement sur le compte personnel de l’un des chercheurs.
L’Université Jiao Tong a ouvert une enquête le 26 juillet en réaction aux révélations de Science et Retraction Watch.
[1] Yang, K., Li, WK., Geng, YX. et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature 651, 785–795 (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-026-10113-6
Sources de la synthèse de presse : Science, Brendan Borrell de Retractation Watch (23/07/2026) ; Medical Xpress, Andrew Zinin (24/07/2026) ; BioNews, Dr Joanne Delange (03/08/2026) ; Le Monde, Axel Favrot et Harold Thibault (30/07/2026) ; 20 Minutes avec AFP (24/07/2026) ; RTL avec AFP (26/07/2026) ; TV5 Monde, Lorène Bienvenu (31/07/2026)
