Mercredi, l’entreprise Pfizer a annoncé que sa thérapie génique expérimentale [1] pour un trouble génétique de la coagulation sanguine, l’hémophilie A, a été « couronnée de succès » lors d’un essai de phase III, ouvrant ainsi la voie à une autorisation potentielle.
Les personnes atteintes d’hémophilie présentent une anomalie de la production des protéines appelées facteurs de coagulation, ce qui entraîne des saignements spontanés ou graves à la suite d’une blessure ou d’une intervention chirurgicale. L’hémophilie A est causée par un déficit en facteur VIII. Cette pathologie touche environ 25 hommes sur 100 000 naissances dans le monde.
Des résultats supérieurs au traitement actuel
Les résultats divulgués par Pfizer indiquent que le traitement a permis de réduire le taux annuel moyen de saignement de 74% chez des patients atteints d’hémophilie A modérément sévère à sévère, de la semaine 12 à « au moins 15 mois ». En outre, 84% des 75 patients ayant reçu la thérapie génique avaient des taux de facteur VIII supérieurs à 5%, 15 mois après la perfusion.
Selon la firme, la thérapie qu’elle a développée en collaboration avec Sangamo Therapeutics est plus efficace que le traitement standard actuel qui consiste à pratiquer des perfusions régulières pour remplacer le facteur VIII.
L’étude se poursuit. La société a indiqué qu’elle présenterait des données supplémentaires lors de réunions médicales à venir.
Vers une autorisation sur le marché américain ?
Ces données rapprochent Pfizer de l’obtention de l’autorisation réglementaire américaine pour une deuxième thérapie génique destinée au traitement de l’hémophilie. En avril, Pfizer avait reçu le feu vert de la Food and Drug Administration pour Beqvez, une thérapie génique pour l’hémophilie B, une forme moins courante de la maladie.
Si elle est approuvée, la thérapie de Pfizer sera en concurrence avec le Roctavian, le traitement unique de BioMarin Pharmaceutical (cf. La FDA approuve une thérapie génique contre l’hémophilie).
La société fait partie des fabricants de médicaments qui investissent dans le domaine des thérapies géniques et cellulaires, des traitements ponctuels et coûteux. Selon certains experts de l’industrie de la santé, ces thérapies remplaceront les traitements traditionnels que les patients prennent à vie pour gérer les maladies chroniques (cf. CRISPR or not CRISPR ? La FDA approuve deux thérapies géniques pour la drépanocytose).
[1] giroctocogène fitelparvovec
Sources : CNBC, Annika Kim Constantino (24/07/2024) ; Reuters (24/07/2024) ; APM news (24/07/2024)
