La drépanocytose traitée par thérapie génique chez la souris

Une nouvelle approche de thérapie génique de la  drépanocytose vient d’être testée avec succès chez la souris. Rappelons que la drépanocytose est une maladie héréditaire caractérisée par l’altération de l’hémoglobine, protéine assurant le transport de l’oxygène dans le sang.

Pour pouvoir appliquer cette thérapie à l’homme, il faudra réussir à dépasser les problèmes techniques habituels notamment l’obtention des cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées sans qu’elles ne risquent de se transformer en cellules tumorales.

Le Quotidien du Médecin (Elodie Biet) 08/12/08