La FDA[1] n’a pas accepté la demande d’essai clinique du CTX001, un médicament expérimental qui fait appel à la technologie CRISPR. Ce médicament est une thérapie génique ex-vivo[2], qui serait le premier traitement contre la drépanocytose[3]. Il est co-développé par CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals. Les premiers résultats en laboratoires se seraient avérés « prometteurs ».
La Chine a été le premier pays, en 2016, à réaliser l’essai clinique humain d’un traitement utilisant CRISPR[4]. Pour CTX001, l’étape suivante est de réaliser un essai précoce chez des volontaires adultes, mais la FDA a « refusé d’approuver l’étude » arguant « qu’un certain nombre de questions restent sans réponse ». Brian Skorney, biotechnologiste dans le Wisconsin explique : « Il y a de grandes promesses avec cette technologie, mais c’est encore trop tôt. Cela produit une modification permanente du génome du patient, donc je pense que la FDA va être prudente ».
La drépanocytose est une maladie génétique du sang dans laquelle les globules rouges sont déformés, ce qui nuit au transport de l’oxygène dans le corps et peut entraîner une multitude de problèmes de santé, douleur chronique, cécité et AVC… CTX001 permet de modifier les cellules souches du sang prélevé sur le patient, pour stimuler l’hémoglobine fœtale. Celle-ci aura un impact significatif sur les drépanocytaires, en réduisant les symptômes de la maladie.
Voir aussi :
Drépanocytose : un premier succès pour la thérapie génique
Guérir la Bêta-Thalassémie via CRISPR : le temps est-il venu de passer aux essais sur l’homme ?
Edition du génome : où en sont les projets de thérapie chez l’homme ?
[1] La FDA, Food and Drug Administration, « Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux » est l’administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments.
[2] Thérapie ex-vivo : thérapie par laquelle les cellules cibles sont enlevées du corps, traitées en laboratoire puis réinsérées dans le corps.
[3] CRISPR : pour un remède potentiel à la drépanocytose ?
[4] CRISPR et thérapie génique somatique : un premier essai clinique humain en Chine
Bionews, Christie Whitehouse (11/06/2018)
