En octobre et en janvier derniers, les Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo annonçaient qu’un puis deux enfants, sur les dix “enfants bulles” souffrant d’un déficit immunitaire sévère traités par thérapie génique, développaient un excès de lymphocytes T (des globules blancs) dans le sang s’apparentant à une leucémie (cf. revues de presse des 04/10/02 et 16/01/03).
Aujourd’hui, la revue Science publie les investigations menées par les chercheurs pour expliquer les causes de ces 2 leucémies après thérapie génique. Les Prs A. Fischer et M. Cavazzana-Calvo expliquent que le rétrovirus, qui sert de vecteur pour apporter le gène manquant à la cellule malade, “s’est intégré dans une région dangereuse du génome. Il a provoqué l’hyper expression d’une protéine qui, normalement, ne devrait pas s’exprimer“. Cette cause n’est pas suffisante pour expliquer le développement d’une leucémie après thérapie génique. D’autant que le rétrovirus ce serait intégré dans une zone à risque chez un troisième enfant sans provoquer le développement d’une maladie.
Les 2 enfants qui ont rechuté, âgés de 1 et 3 mois lors du traitement, étaient les plus jeunes à être soignés par thérapie génique. Or explique le Pr Cavazzana-Calvo “plus les cellules sont jeunes, plus elles ont une capacité à proliférer“. Selon l’âge des patients, il y aurait un risque plus ou moins élevé.
Science du 17 octobre 2003, p.415
Le Quotidien du Médecin (Dr Véronique Nguyen) 17/10/03 – Libération (Julie Lasterade) 17/10/03 – Le Nouvel Observateur 17/10/03
