L‘équipe du chercheur italien Giulio Cossu (Institut Saint Raphaël, Milan) publie dans la revue Nature ses travaux sur le traitement de la myopathie de Duchenne. Les chercheurs ont mis au point une thérapie basée sur l’utilisation de cellules souches adultes qui se diffusent avec efficacité dans les fibres musculaires.
Les recherches ont porté sur des chiens, des golden retrievers, atteints d’une dystrophie très proche de la myopathie de Duchenne chez l’homme. Cette maladie est due à une mutation du gène de la dystrophine et se traduit par une dégénérescence musculaire qui affecte les fonctions motrices, respiratoires et cardiaques.
Pour rétablir la production de dystrophine dans les muscles des chiens malades, les chercheurs ont utilisé des cellules mésoangioblastes issues de la paroi des vaisseaux sanguins. Faciles à isoler, à cultiver et à multiplier, ces cellules sont capables de se reprogrammer pour devenir des cellules musculaires et se rendre vers les cellules musculaires endommagées.
Les chercheurs ont injecté les mésoangioblastes sur 10 chiens malades, une fois par mois pendant 5 mois, soit 50 millions de cellules en tout. Six chiens ont reçu des perfusions de mésoangioblastes prélevés sur des chiens sains et ont été soumis à un traitement anti-rejet. Quatre chiens ont reçu leurs propres mésoangioblastes au préalablement corrigés par génie génétique.
Dans le premier groupe, les chercheurs ont constaté une reconstitution des fibres musculaires et pour certains chiens le rétablissement a été spectaculaire. Dans le deuxième groupe les effets sont "modestes". Dans tous les cas les chercheurs ont pu constater que la protéine était de nouveau produite par les muscles.
Ces résultats doivent être reproduits et validés par d’autres équipes. Jeffrey Chamberlain, de l’université de Washington (Seattle) écrit dans Nature : "le travail rapporté ici pose les prémices logiques pour le début d’une expérimentation clinique qui pourrait conduire à une thérapie efficace de la myopathie de Duchenne". Pour le moment, il n’existe aucun traitement contre les dystrophies malgré des tentatives de thérapie génique ou cellulaire.
Mesoangioblast stem cells ameliorate muscle function in dystrophic dogs, M. Sampaolesi, S. Blot, G. D’Antona, N. Granger, R. Tonlorenzi, A. Innocenzi, P. Mognol, J-L Thibaud, B. G. Galvez, I. Barthelemy, L. Perani, S. Mantero, M. Guttinger, O. Pansarasa, C. Rinaldi, M. G. Cusella De Angelis, Y. Torrente, C. Bordignon, R. Bottinelli, G. Cossu, Nature advance online publication 15 November 2006 | doi:10.1038.
Libération (Corinne Bensimon) 16/11/06 – nouvelobs.com (Cécile Dumas) 16/11/06 – Le Quotidien du Médecin (Dr Béatrice Vuaille) 16/11/06 – newscientist.com (Debora Mackenzie) 15/11/06 – Le Figaro 17/11/06
