Selon une étude chinoise publiée début août dans la revue Molecular Therapy[1], une équipe de chercheurs a utilisé l’édition de base[2] pour corriger une mutation sur dix-huit « embryons humains viables ». Ces embryons ont été créés pour la recherche par FIV avec des spermatozoïdes d’un donneur atteint du syndrome de Marfan et des ovules de donneuses non atteintes. Tous les embryons traités ont vu leur ADN modifié au niveau du site cible, mais dans deux cas la modification était incorrecte. Aucun effet hors cible n’a été relevé par les auteurs.
Le syndrome de Marfan est dû à la mutation d’une seule base dans le gène codant la fibrilline, une protéine essentielle des tissus conjonctifs. L’édition de base, dérivée de l’édition du génome avec CRISPR Cas9, a été mise au point par le professeur David Liu de l’Université Harvard de Cambridge.
Le Dr Xingxu Huang, co-auteur de l’étude, estime que ces travaux ne sont qu’un début.
Note Gènéthique : Une autre équipe a précédemment utilisé l’édition de base sur des embryons humains : Des embryons humains clonés subissent une « chirurgie de l’ADN ». Ces recherches restent controversées dans le milieu scientifique et sont surtout menées par des équipes chinoises.
Bionews, Alexander Ware (28/08/2018)
