Surdité : des thérapies géniques font leurs premières preuves
Une thérapie génique développée par la biotech montpelliéraine Sensorion a montré de « premiers signes d’efficacité » contre la surdité congénitale dans un essai de phase I/II (cf. Thérapie génique : 4 enfants retrouvent l’audition). « Dans la première cohorte, évaluant la dose la plus faible de SENS-501, des signes d’amélioration de l’audition ont été observés chez un patient âgé de moins d’un an, après trois mois seulement de traitement », indique en effet Nawal Ouzren, directrice générale de l’entreprise.
Le SENS-501 est le candidat-médicament « le plus avancé » de Sensorion. Il a été testé auprès de cinq enfants, âgés de 6 à 31 mois, souffrant d’un déficit d’audition associé à des mutations du gène OTOF codant pour la production d’otoferline [1]. La firme prévoit de terminer le recrutement des patients de la seconde cohorte cet été pour évaluer une dose plus élevée de son traitement. L’entreprise doit en effet « faire face à des concurrents de poids », les « géants » Lilly et Regeneron qui ont acquis leurs thérapies auprès des biotechs Akouos et Decibel Therapeutics. « Nous avons construit une étude clinique exigeante, grâce à la sélection de patients de moins de trois ans et naïfs de tout implant cochléaire, contrairement à nos concurrents », argumente Nawal Ouzren.
Une autre étude chez de jeunes patients
De son côté, le Karolinska Institutet vient de publier les résultats d’un essai de thérapie génique chez 10 patients âgés de 1 à 24 ans dans la revue Nature Medicine [2], mené en collaboration avec des hôpitaux et des universités en Chine et financé par plusieurs programmes de recherche chinois et Otovia Therapeutics Inc.
Les 10 patients étaient atteints d’une forme génétique de surdité ou de déficience auditive sévère causée par des mutations du gène OTOF. Leur audition s’est améliorée et le traitement a été bien toléré. Plus précisément, la majorité des patients a récupéré « une partie de son audition » « au bout d’un mois seulement ». Un suivi après six mois a montré une amélioration « considérable » de l’audition chez tous les participants, le volume moyen des sons perceptibles passant de 106 décibels à 52. Ce sont les jeunes patients, en particulier ceux âgés de cinq à huit ans, qui ont le mieux réagi au traitement.
« OTOF n’est qu’un début », assure le Dr Maoli Duan du Karolinska Institutet, co-auteur de l’étude. « Avec d’autres chercheurs, nous étendons nos travaux à d’autres gènes plus courants à l’origine de la surdité, tels que GJB2 et TMC1. Ces gènes sont plus difficiles à traiter, mais les études sur les animaux ont jusqu’à présent donné des résultats prometteurs », indique-t-il. « Nous sommes convaincus que les patients atteints de différents types de surdité génétique pourront un jour bénéficier d’un traitement. »
[1] protéine « essentielle » dans la transmission des signaux auditifs entre les cellules ciliées de l’oreille interne et le nerf auditif
[2] AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: A single-arm trial, Nature Medicine (2025). DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w
Sources : Medical Xpress, Karolinska Institutet (02/07/2025) ; L’Usine nouvelle, Clémence di Tella (07/07/2025)
