Afin de retarder la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurologique mortelle qui provoque une paralysie progressive, les médecins du Cedars-Sinai ont mis au point une nouvelle approche, combinant thérapie génique et cellulaire. Ils viennent de recevoir l’autorisation de la FDA[1] pour tester cette méthode sur 18 patients , qui seront suivis pendant un an.
La SLA touche plus de 12 000 personnes aux États-Unis, et aucun traitement curatif n’existe, ce qui rend d’autant plus significative cette autorisation. Il s’agit d’un essai clinique de phase 1, qui évaluera la sûreté du traitement, avant d’en mesurer l’efficacité. L’objectif est de préserver la mobilité des jambes chez les patients atteints de SLA. Les recherches sont financées par le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).
Le nouveau procédé fait appel des cellules souches génétiquement modifiées pour produire une protéine indispensable à la protection des neurones moteurs, ces neurones qui sont détruits par la SLA. « Les neurones moteurs qui meurent dans la SLA n’existent pas dans le vide, ils ont des cellules de soutien appelées cellules gliales qui permettent aux neurones moteurs de vivre et de fonctionner », expliquent les chercheurs du Cedars-Sinai. «Dans la SLA, les cellules de soutien deviennent malades et manquent de certaines protéines qui empêchent les neurones moteurs de rester en vie. Lorsque les cellules de soutien meurent, les neurones moteurs meurent aussi, provoquant une paralysie qui devient de pire en pire jusqu’à ce que le patient ne puisse plus se déplacer ».
Les cellules souches modifiées sont multipliées, puis perfusées dans la moelle épinière du patient, où elles génèreront des cellules gliales de support. L’objectif est que ces cellules de soutien, à leur tour, maintiennent les neurones moteurs vivants.
[1] Food and Drug Administration.
Medical press (21/10/2016)
