Une thérapie génique « anti-vieillissement » bientôt proposée, avant d’avoir été autorisée
Une thérapie génique « anti-vieillissement », non approuvée par la Food and Drug Administration (FDA), devrait être proposée par une entreprise américaine dans des cliniques situées en dehors des Etats-Unis.
Le traitement, mis au point par Minicircle, une société basée à Austin, au Texas, utilise un plasmide non viral – une séquence d’ADN circulaire qui ne modifie pas le génome de la personne – « pour inciter l’organisme à produire davantage de klotho, une protéine jouant un rôle essentiel dans le vieillissement et la neurodégénérescence ».
Une liste d’attente pour les personnes prêtes à aller à l’étranger
La société a ouvert une liste d’attente, et le traitement devrait être disponible cette année pour les personnes disposées à se rendre au Honduras, aux Bahamas ou au Panama. Il n’a pas encore fait l’objet d’essais cliniques rigoureux et n’a été approuvé par aucune « autorité de régulation majeure ».
« Si vous avez dans votre corps ce mécanisme qui produit en continu une protéine, vous commencerez peut-être à observer des effets indésirables graves d’ici cinq ans », alerte le Dr Christopher Gyngell, chercheur principal en éthique biomédicale au département de pédiatrie de l’université de Melbourne. « Des personnes sont décédées lors d’essais cliniques portant sur d’autres thérapies géniques, même ceux rigoureusement contrôlés et soumis à une surveillance indépendante, car il s’agit encore d’un domaine nouveau présentant un risque élevé d’effets indésirables. » (cf. La FDA suspend deux thérapies géniques après la découverte de tumeurs)
Des risques masqués par l’espoir de bénéfices ?
De premières recherches sur la klotho ont montré que les souris dépourvues de cette protéine vieillissaient rapidement et mouraient jeunes, tandis que celles génétiquement modifiées pour produire un excès de klotho vivaient jusqu’à 30 % plus longtemps. Chez des singes âgés, il a été constaté que des injections de klotho amélioraient la mémoire.
Chez l’être humain, les taux de klotho dans l’organisme diminuent naturellement avec l’âge. Minicircle mène actuellement un essai clinique de phase I visant à évaluer la sécurité et la toxicité du traitement chez environ 24 personnes, sur un site situé en dehors des Etats-Unis. La société n’a pour le moment publié aucun résultat.
« Les règles réglementaires dont se plaignent les entreprises [comme Minicircle] ne sont pas le fruit de la bureaucratie excessive de fonctionnaires trop zélés », s’agace le Dr Christopher Rudge, maître de conférences à la faculté de droit de Sydney. « Elles sont l’héritage direct de tragédies passées, et on a tendance à l’oublier quand on ne voit que les opportunités. » (cf. Thérapie génique : un enfant décède dans le cadre d’un essai clinique)
Source de la synthèse de presse : BioNews, Dr Marisa Flook (29/06/2026)
