Une thérapie génique « ralentit » la progression de la maladie de Huntington
Hier, des chercheurs britanniques ont affirmé « avoir ralenti » la progression de la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative mortelle, grâce à une nouvelle thérapie génique.
Selon uniQure, une société de thérapie génique basée aux Pays-Bas et aux États-Unis, certains patients ayant participé à des « essais cliniques préliminaires » à l’University College London (UCL) ont vu la vitesse à laquelle leur maladie évoluait diminuer de 75 % après trois ans (cf. Angleterre : elle n’est pas informée de la maladie génétique de son père, elle poursuit l’hôpital).
Une thérapie jugée « sûre »
Le traitement testé, l’AMT-130, est injecté directement dans le cerveau. Il y introduit « de manière permanente » un nouvel ADN fonctionnel. L’intervention neurochirurgicale dure de 12 à 18 heures.
Au total 29 patients ont participé à l’essai, les 12 qui ont reçu la dose la plus élevée ayant connu le ralentissement de la maladie le plus important. Un patient a pu reprendre le travail. D’autres peuvent toujours marcher alors qu’ils auraient dû nécessiter un fauteuil roulant.
Le traitement a été jugé sûr, même si certains patients ont développé une inflammation due au virus, provoquant des maux de tête et une « confusion mentale », qui ont soit disparu spontanément, soit nécessité un traitement aux stéroïdes.
Bientôt une autorisation de mise sur le marché ?
« Sur la base de ces résultats, il semble probable que l’AMT-130 sera le premier traitement autorisé à ralentir la maladie de Huntington, ce qui changera véritablement le monde », s’enthousiasme Ed Wild, du Centre pour la maladie de Huntington de l’UCL. Il n’existe actuellement aucun remède contre cette pathologie.
UniQure a déclaré qu’elle prévoyait de soumettre début 2026 une demande à la Food and Drug Administration américaine au début de l’année prochaine afin d’obtenir une autorisation accélérée pour commercialiser le traitement. Avant de faire de même au Royaume-Uni et en Europe.
Cette thérapie sera toutefois « vraisemblablement très chère ».
Vers un traitement préventif ?
Le Pr Sarah Tabrizi, directrice du Centre pour la maladie de Huntington de l’UCL, a commencé à travailler avec un groupe de jeunes qui savent qu’ils sont porteurs du gène responsable de la maladie, mais n’en présentent pas encore les symptômes.
Elle envisage de mener le premier essai clinique « préventif » afin de déterminer si la pathologie peut être « considérablement retardée », voire complètement stoppée.
Sources de la synthèse de presse : Medical Xpress, Andrew Zinin (24/09/2025) ; BBC, James Gallagher (24/09/2025)
