Les deux premiers patients ayant reçu un « traitement CRISPR » pour des troubles sanguins héréditaires[1] « n’ont présenté que des effets secondaires temporaires et curables » ont annoncé mardi les sociétés développant ce traitement, CRISPR Therapeutics et Vertex Pharmaceuticals. Ils ne présentent plus de symptômes de leur maladie « depuis peu de temps » ajoutent les communiqués, et n’ont plus besoin de transfusion sanguine.
Le traitement, appelé CTX001, cible la drépanocytose et la bêta-thalassémie de manière indirecte : CRISPR est utilisé pour réactiver chez le patient la production d’hémoglobine fœtale, et non corriger directement la production d’hémoglobine anormale des patients. Pour cela, les médecins prélèvent du sang du patient et isolent les cellules souches hématopoïétiques, précurseurs des cellules sanguines. Par électroporation, CRISPR est introduit dans ces cellules. En parallèle, le patient reçoit un traitement pour éliminer ses cellules hématopoïétiques malades. Il reçoit ensuite une greffe des cellules modifiées, dans le but qu’elles produisent des cellules sanguines « en bonne santé ».
Le premier patient traité, présente, neuf mois plus tard, un taux de 99,8% d’hémoglobine fœtal, preuve que CRISPR a agi. De son côté, la seconde patiente, Victoria Gray, traitée en juillet, n’a subi aucune crise vaso-occlusive depuis, complication douloureuse de la drépanocytose. Son hémoglobine a atteint un niveau normal, avec 47% d’hémoglobine fœtale.
Ces résultats « représentent la première preuve clinique du réel potentiel curatif de CRISPR », s’enthousiasme le PDG de Vertex. «Ces résultats nous confirment que les médicaments à base de CRISPR arrivent. En même temps, nous reconnaissons qu’il reste encore beaucoup à faire avant de pouvoir proposer un tel traitement aux patients » tempère son homologue chez CRISPR Therapeutics.
L’essai de ces deux compagnies devrait inclure 45 patients, qui seront suivis durant deux ans.
[1] Drépanocytose (cf. Guérir la drépanocytose avec CRISPR-Cas9 ? Une première patiente traitée aux Etats-Unis) et beta-thalassémie (cf.CRISPR Therapeutics annonce avoir traité son premier patient)
Source : Stat (19/11/2019)
