Le Prix Nobel Jennifer Doudna veut lever un milliard d’euros pour développer la technologie CRISPR
A sa naissance, en août 2024, KJ Muldoon était léthargique et refusait de s’alimenter. Il était gravement anémié. Les médecins lui ont diagnostiqué un trouble rare du métabolisme jusqu’alors incurable et mortel. L’équipe du Pr Jennifer Doudna et des médecins de l’hôpital pour enfants de Philadelphie et de Penn Medecine ont élaboré un traitement utilisant la technologie CRISPR (cf. CRISPR : Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna récompensées par le prix Nobel de chimie). Et dans un laps de temps de 6 mois seulement, ils ont obtenu l’autorisation de la FDA (Food and Drug Administration) de prescrire et administrer le traitement à l’enfant qui a aujourd’hui un an et demi et qui est en bonne santé (cf. Un bébé traité par une thérapie CRISPR « personnalisée »).
Des débuts commerciaux difficiles
Les traitements utilisant CRISPR ont connu un fort engouement de la part d’investisseurs au départ, puis il s’est avéré que leur mise en œuvre était longue et complexe. Leur rentabilité a été remise en question et les investisseurs se sont désengagés.
Caribou Biosciences, la première start-up née du laboratoire du Pr Doudna en 2011, a connu une chute de 91% de la valeur de ses actions. Editas, co-fondée par le Pr Doudna, a été obligée d’abandonner son programme sur le traitement de la drépanocytose en décembre 2024 et de licencier 65% de ses effectifs (cf. CRISPR or not CRISPR ? La FDA approuve deux thérapies géniques pour la drépanocytose). Pire encore, Tome Biosciences a dû cesser toute activité malgré une levée de fonds de 200 millions de dollars (cf. « PASTE » : un nouvel outil d’édition pour insérer de grandes séquences ADN).
Un nouvel engouement
Le cas du nourrisson KJ Muldoon a ravivé l’engouement envers CRISPR et les grandes entreprises pharmaceutiques commencent à s’y intéresser. En juin 2025, le groupe pharmaceutique Eli Lilly a annoncé le rachat de Verve Therapeutics pour 1,3 milliard de dollars. Verve travaille à l’édition du génome afin de traiter certaines maladies cardiovasculaires grâce à une dose unique au lieu d’un traitement au long cours (cf. Edition génétique : Verve rebondit avec un nouvel essai sur l’hypercholestérolémie).
Mammoth Biosciences a de son côté suscité l’intérêt de la multinationale Regeneron pour créer des thérapies géniques en commun (cf. Surdité : des thérapies géniques font leurs premières preuves). Regeneron mettra à contribution ses vecteurs viraux adéno-associés, qui visent à transporter un gène dans une cellule, et Mammoth complètera le dispositif avec son système d’édition du génome « ultracompact », appelé NanoCas (cf. NanoCas : un système « ultra compact » d’édition du génome « efficace » chez l’animal).
Un changement de législation facilitant
Jusqu’à présent, la réglementation constituait un obstacle majeur à la poursuite des travaux sur les thérapies CRISPR. En effet, la FDA envisage une nouvelle façon d’évaluer ce type de thérapies : les fabricants pourront adapter un traitement par édition génétique à différentes mutations d’un même gène après avoir mené un essai à petite échelle (cf. « Mécanismes plausibles » : un protocole pour généraliser des thérapies personnalisées). La FDA répond en cela aux demandes du Pr Doudna qui prévoit une approche groupée des traitements, ce qui réduirait leurs coûts de production.
D’autres applications possibles, plus inattendues
A présent, Jennifer Doudna prévoit de lever un milliard de dollars dans le cadre de sa structure, l’Innovative Genomics Institute (IGI), plus exactement 100 millions de dollars par an pendant les dix prochaines années (cf. Aurora Therapeutics : une « approche globale » pour développer des thérapies d’édition génétique). Elle compte rendre l’édition génétique personnalisée plus largement accessible, généraliser son usage contre certaines maladies répandues comme le cancer et développer des applications dans les domaines de l’agriculture et l’environnement.
Son équipe travaille par exemple à une édition génique de cellules dans le microbiote des vaches pour qu’elles émettent moins de méthane. Il est également prévu de réduire le besoin d’eau dans la culture du riz. Des transformations qui pourraient être induites par sélection successive, comme l’élevage l’a toujours fait, mais la méthode CRISPR a des effets bien plus rapides[1].
Sources de la synthèse de presse : Forbes, Amy Feldman (26/02/26) ; NPR, Rob Stein (23/02/2026)
[1] Jurgen Eckhardt, Forbes Jennifer Doudna: A Multi-Billion Dollar Market For CRISPR Therapies Is Possible (20/05/2025)
