Aurora Therapeutics : une « approche globale » pour développer des thérapies d’édition génétique
Après l’ouverture par la FDA d’une « nouvelle » voie réglementaire pour les « thérapies sur mesure et personnalisées » qui ne peuvent pas être « facilement testées de manière conventionnelle » (cf. « Mécanismes plausibles » : un protocole pour généraliser des thérapies personnalisées), une start-up emprunte ce chemin. Aurora Therapeutics, cofondée par Jennifer Doudna et disposant de 16 millions de dollars (cf. CRISPR : Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna récompensées par le prix Nobel de chimie), veut développer une « approche globale » pour tester et commercialiser des traitements ayant recours à l’édition génétique.
La start-up espère obtenir l’autorisation de commercialiser des thérapies qui peuvent être « légèrement ajustées, ou personnalisées », sans nécessiter de nouveaux essais coûteux ou de nouvelles autorisations à chaque nouvelle version.
Une première pathologie cible
La première cible d’Aurora est la phénylcétonurie ou PCU, une maladie héréditaire rare. Les personnes atteintes de PCU ne possèdent pas la version fonctionnelle d’une enzyme nécessaire à l’élimination de la phénylalanine, un acide aminé présent dans pratiquement toutes les protéines dont les viandes. S’il s’accumule, il provoque des lésions cérébrales. Les patients doivent donc généralement suivre un « régime à vie » contraignant.
Les scientifiques ont déjà réussi à restaurer le gène de l’enzyme en « réécrivant l’ADN des cellules hépatiques » chez la souris. Mais chez les patients humains, de nombreuses mutations différentes peuvent affecter ce gène. Selon Cory Harding, chercheur à l’Oregon Health Sciences University, environ 1 600 mutations différentes sont connues pour pouvoir causer la PCU. Or il est impossible de développer 1 600 thérapies d’édition génétique différentes. L’objectif d’Aurora est plutôt d’obtenir, à terme, l’autorisation pour un seul éditeur génétique qui, « avec quelques ajustements mineurs », pourrait être utilisé pour corriger plusieurs des mutations les plus courantes, dont celle qui est responsable d’environ 10 % des 20 000 cas estimés de PCU aux Etats-Unis.
Vers la correction de certaines maladies héréditaires « à la demande » ?
« Nous ne pouvons pas mener un essai clinique distinct pour chaque mutation », indique Edward Kaye, PDG d’Aurora. « La manière dont la FDA approuve l’édition génétique doit changer, considère-t-il, et je pense qu’elle en est tout à fait consciente. »
La société est le fruit de la rencontre de Johnny Hu, associé chez Menlo Ventures, qui a financé la start-up, avec Fyodor Urnov, un scientifique spécialisé dans l’édition génétique à l’université de Californie à Berkeley, également cofondateur d’Aurora.
En mai dernier, la première thérapie génique « entièrement personnalisée » a fait ses preuves en permettant de corriger l’ADN d’un bébé, appelé KJ Muldoon, qui présentait une mutation « tout à fait unique » à l’origine d’une maladie métabolique (cf. Un bébé traité par une thérapie CRISPR « personnalisée »). Bien qu’il ne ciblât pas la PCU, ce projet a montré que l’édition génétique pouvait théoriquement corriger certaines maladies héréditaires « à la demande ».
Sources de la synthèse de presse : MIT technology review, Antonio Regalado (09/01/2026) ; Wired, Emily Mullin (09/01/2026) ; Business wire (09/01/2026)
