Une thérapie génique qui s’applique sur la peau
Des chercheurs de l’Université de Colombie-Britannique (UBC), en collaboration avec le Berlin Institute of Health, ont mis au point une thérapie génique qui à appliquer « directement sur la peau ». L’objectif est de traiter des affections cutanées d’origine génétique, allant des maladies héréditaires rares à des troubles plus courants comme l’eczéma ou le psoriasis. Ces travaux ont été publiés dans la revue Cell Stem Cell[1].
« Il est important de noter que cette approche corrige la cause profonde de la maladie, et nos données suggèrent qu’un seul traitement pourrait même suffire pour obtenir une guérison durable », affirme le Dr Sarah Hedtrich, professeur agrégé à l’école d’ingénierie biomédicale de l’UBC et auteur principal de l’étude.
Un « défi de longue date »
Dans l’étude qui vient d’être publiée, les chercheurs montrent que la thérapie génique peut corriger la mutation génétique la plus courante à l’origine de l’ichtyose congénitale autosomique récessive (ARCI), une maladie cutanée héréditaire rare et potentiellement mortelle qui apparaît à la naissance. Ils ont testé le traitement sur « des modèles fabriqués à partir de peau humaine vivante » et ont pu montrer qu’il pouvait restaurer jusqu’à 30 % de la fonction cutanée normale. Un niveau « cliniquement significatif ».
« L’approche que nous avons développée est une technologie de plateforme », indique le Dr Hedtrich. « Elle peut être facilement adaptée pour traiter presque toutes les maladies de la peau. » L’application de l’édition génétique aux maladies cutanées est en effet « un défi de longue date » car le rôle principal de la peau est de protéger le corps des agressions extérieures.
Pour surmonter cette difficulté, l’équipe a mis au point une nouvelle méthode d’administration qui utilise la technologie des nanoparticules lipidiques[2], des « bulles de graisse » microscopiques, capables de transporter des technologies d’édition génétique dans les cellules (cf. Un outil d’édition génétique à base de nanoparticules qui cible plusieurs organes simultanément). A l’aide d’un laser approuvé cliniquement, les chercheurs créent d’abord des « ouvertures microscopiques et indolores » dans les couches externes de la peau. Cela permet ensuite aux nanoparticules lipidiques de traverser la barrière cutanée et d’atteindre les cellules souches cutanées. L’éditeur génétique peut alors corriger la mutation de l’ADN en cause dans la pathologie.
Un traitement « localisé »
« Il s’agit d’une approche très ciblée et localisée », affirme le Dr Hedtrich. « Le traitement reste dans la peau et nous n’avons constaté aucun effet indésirable. »
L’étude a été menée en étroite collaboration avec la société de biotechnologie NanoVation Therapeutics basée à Vancouver, une spin-off de l’UBC qui se consacre au développement de thérapies géniques à base de nanoparticules lipidiques. Les chercheurs espèrent maintenant passer à la phase des essais cliniques et travaillent avec les autorités réglementaires pour définir les études de sécurité et d’efficacité nécessaires.
[1] LNP based non-viral in situ gene editing of congenital ichthyosis-causing mutations in human skin models, Cell Stem Cell (2026). DOI: 10.1016/j.stem.2026.01.001.
[2] LNP
Sources de la synthèse de presse : Medical Xpress, Brett Goldhawk, University of British Columbia (27/01/2026) ; Technology networks (04/02/2026)
