Optogénétique : un prix Nobel et une thérapie génique à l’étude
« Des algues unicellulaires photosensibles à l’utilisation de lasers pour déclencher les mouvements des moustaches chez la souris », le prix Nobel de médecine vient d’être décerné à trois scientifiques[1] pour la découverte de canaux ioniques activés par la lumière et leurs applications en optogénétique pour l’étude du fonctionnement du cerveau. Alors que la technique vient d’être récompensée, une étude a été publiée dans le New England Journal of Medicine[2]. L’objectif est de tester une thérapie génique qui entend mettre à profit ces découvertes chez des personnes souffrant d’une « perte de vision avancée ».
Un outil pour « mettre en évidence des relations de cause à effet »
« Nous disposions déjà de cartes anatomiques et de corrélations, mais nous disposons désormais d’un outil capable de mettre en évidence des relations de cause à effet, ce qui nous permet d’obtenir une carte fonctionnelle du cerveau », explique le Pr Anna Wedell, membre associée du Comité Nobel. Une channelrhodopsine est une protéine située dans la membrane d’une cellule. L’exposition à la lumière modifie sa forme, ouvrant ainsi un canal qui permet aux ions chargés de traverser la membrane et de modifier l’activité électrique de la cellule
Comme cette protéine photosensible est codée par un seul gène, les chercheurs peuvent l’introduire dans d’autres organismes et l’activer à l’aide de signaux lumineux contrôlés avec précision dans le temps et l’espace. En exprimant le gène de la channelrhodopsine chez la souris, l’équipe du professeur Deisseroth, désormais nobélisé, a par exemple montré que l’exposition d’une zone spécifique du cerveau à la lumière pouvait déclencher des mouvements des moustaches.
Le comité Nobel a souligné que l’optogénétique permet aux chercheurs de stimuler des cellules nerveuses dans des modèles animaux et d’étudier le lien entre leur activité et le comportement.
Une étude sur 10 patients, avec des résultats « modestes »
Dans l’étude clinique, menée par le professeur José-Alain Sahel de l’université de Pittsburgh, les chercheurs ont introduit le gène de la protéine photosensible ChrimsonR dans l’œil, à l’aide d’un vecteur viral adéno-associé. Le traitement a été testé chez dix personnes atteintes de rétinite pigmentaire avancée, une maladie héréditaire entraînant la dégénérescence des cellules photoréceptrices de la rétine.
Ces travaux s’appuient sur le premier traitement optogénétique mené chez une personne atteinte de rétinite pigmentaire (cf. Un patient recouvre partiellement la vue grâce à l’optogénétique). La nouvelle étude a porté sur le participant déjà traité et neuf autres patients. Seuls quatre participants ont achevé les cinq années de suivi ; la durée du suivi a varié pour les autres. Deux participants se sont retirés de l’étude.
Bien qu’« aucun effet indésirable systémique n’ait été considéré comme lié au traitement ou à l’injection », 5 participants ont présenté des taux accrus d’anticorps dirigés contre le virus injecté. Les améliorations de la vision ont par ailleurs été « modestes » : 6 des 10 participants ont montré une augmentation « cliniquement significative » de leur sensibilité à la lumière. Certains d’entre eux ont également obtenu « une meilleure précision dans la détection et la localisation d’objets, tels qu’un cahier posé sur une table », sans toutefois retrouver de vision détaillée.
[1] Le prix a été décerné conjointement au professeur Peter Hegemann (Université Humboldt de Berlin, Allemagne), au professeur Georg Nagel (Université de Würzburg, Allemagne) et au professeur Karl Deisseroth (Université de Stanford, Californie). Les professeurs Hegemann et Nagel ont été récompensés pour avoir caractérisé les canaux ioniques activés par la lumière, tandis que le professeur Deisseroth a développé l’optogénétique afin de contrôler l’activité des cellules nerveuses à l’aide de la lumière.
[2] JA Sahel et al., Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function, N Engl J Med 2026; 395:1399-1408. DOI: 10.1056/NEJMoa2602215
Source de la synthèse de presse : BioNews, Dr Grace Alston (12/10/2026)
