Troubles neurodéveloppementaux : activer la copie saine d'un gène plutôt que corriger la copie défectueuse ?

Publié le 18 septembre 2025
Des scientifiques de l'université de Californie à San Francisco ont utilisé une version de la technologie d'édition génétique CRISPR pour atténuer les problèmes liés à l'haploinsuffisance du gène SCN2A chez des souris, qui peuvent être génétiquement modifiées pour présenter la même mutation que les êtres humains. Mais plutôt que d'essayer de modifier la copie défectueuse du gène, les scientifiques ont simplement "augmenté le volume" de la copie saine. La procédure a fonctionné chez des souris dont l'âge correspondait à peu près à celui d'enfants de 10 ans, ce qui laisse penser que le cerveau peut encore être sensible au traitement bien après la fin de son développement. Cela s'explique probablement par le fait que l'haploinsuffisance du gène SCN2A compromet la façon dont le cerveau ajuste ses signaux, mais n'affecte pas d'autres aspects du développement cérébral. L'étude a été publiée dans la revue Nature. Lire l'article de Medical Xpress

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