Une thérapie CRISPR in vivo permet de stabiliser les symptômes pour une maladie nerveuse rare

Publié le 6 octobre 2025
Le National Amyloidosis Center de l'University College London dirige une équipe multinationale qui rapporte qu'une seule perfusion d'une thérapie d'édition génétique in vivo (nexiguran ziclumeran) a produit des réductions "rapides, profondes et durables" de la transthyrétine sérique pour l'amylose à transthyrétine héréditaire avec polyneuropathie. Induisant une stabilisation ou une amélioration sur 24 mois. Lire l'article de Medical Xpress

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