Maladie de Parkinson : deux essais de thérapie cellulaire séparés par l’éthique
La revue Nature publie les résultats de deux essais de thérapies cellulaires destinées à traiter la maladie de Parkinson. L’un a mis en œuvre des cellules pluripotentes induites (iPS) [1], l’autre a eu recours à des cellules souches embryonnaires [2]. Tous deux ont permis de démontrer l’« innocuité » de ces traitements mais des travaux supplémentaires sont nécessaires pour tester leur efficacité.
Un essai japonais basé sur les iPS
La maladie de Parkinson est une maladie neurodégénérative caractérisée par la perte progressive des neurones qui produisent la dopamine, un neurotransmetteur. La thérapie cellulaire, qui consiste à reconstituer les neurones producteurs de dopamine (dopaminergiques) dans le cerveau, pourrait constituer un traitement potentiellement plus efficace que les traitements actuels, avec moins d’effets indésirables.
Dans le premier essai, une équipe de chercheurs japonais a mené un essai de phase I/II incluant sept patients âgés de 50 à 69 ans. Les participants ont reçu une transplantation de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes induites humaines dans les deux côtés du cerveau.
Aucun événement indésirable grave n’a été signalé au cours de la période d’étude de 24 mois, et les cellules transplantées ont produit de la dopamine « sans croissance excessive ni formation de tumeurs », ce qui est un risque associé à la thérapie par cellules souches.
Les chercheurs ont également observé une diminution des symptômes moteurs associés à la maladie de Parkinson chez quatre des six participants qui ont poursuivi l’essai jusqu’à l’évaluation de l’efficacité sans prendre leur médicament standard. Toutefois les résultats observés étaient variables « en fonction des mesures utilisées », certaines mesures montrant des changements « minimes ».
Un essai américain qui préfère les cellules embryonnaires
Dans un autre essai clinique de phase I, des chercheurs américains ont étudié la sécurité d’un produit de cellules progénitrices de neurones dopaminergiques (bemdaneprocel) dérivé de cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). Douze patients d’un âge médian de 67 ans ont été traités, cinq avec une faible dose, sept avec une forte dose.
Le produit a été « généralement » bien toléré et aucun événement indésirable grave lié à la thérapie n’a été signalé au cours de la période de suivi de 18 mois.
En outre, une « certaine amélioration de la fonction motrice » a été observée chez les patients des deux cohortes. Là aussi, le degré d’amélioration variait en fonction des différents paramètres mesurés.
Des résultats à confirmer
Les deux études présentent des limites, notamment la petite taille des échantillons et le fait que les chercheurs et les patients savaient qui recevait quel type de traitement.
Toutefois, selon Hideyuki Okano du Keio University Regenerative Medicine Research Center, « le fait que les deux essais indépendants aient montré leur innocuité et laissé entrevoir une possible efficacité constitue une étape importante vers la mise en œuvre de cette thérapie cellulaire pour la maladie de Parkinson dans la société en général »[3].
NDLR : L’utilisation de cellules souches embryonnaires humaines implique la destruction de l’embryon (cf. Recherche sur l’embryon : pour quoi ?) contrairement aux cellules iPS qui sont développées à partir de cellules adultes.
[1] Nobukatsu Sawamoto et al, Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0
[2] V. Tabar et al, Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y
[3] Hideyuki Okano, Clinical trials test the safety of stem-cell therapy for Parkinson’s disease, Nature (2025). DOI: 10.1038/d41586-025-00688-x
Source : Medical Xpress, Nature Publishing Group (16/04/2025)
