« Thérapie épigénétique » : de premiers résultats « prometteurs » contre l’hépatite B
Alors que les thérapies par édition génétique contre l’hépatite B peuvent augmenter les risques de cancer, des chercheurs se sont tournés vers l’édition épigénétique. Elle consiste non pas à modifier l’ADN mais les marqueurs qui lui sont attachés afin d’altérer la manière dont les gènes sont activés ou désactivés (cf. L’édition épigénétique, une technique moins risquée ?).
Des scientifiques de la société de biotechnologie nChroma Bio à Boston, et de divers instituts à Milan, ont apposé des marqueurs chimiques sur le génome du virus de l’hépatite B afin d’inhiber l’activité de ses gènes et de l’empêcher de produire des particules virales. Ils ont obtenu des résultats « prometteurs » lors d’expériences menées sur des cellules hépatiques humaines et chez la souris. La thérapie n’a en outre généré que des effets secondaires « minimes et temporaires » lors des essais sur des singes[1]. L’étude a été publiée dans la revue Nature Biomedical Engineering[2].
Un essai à Hong-Kong et en Nouvelle-Zélande, avant la France et le Royaume-Uni ?
Encapsulé dans une nanoparticule lipidique, le traitement — baptisé CRMA-1001 — remplit une double fonction : il neutralise à la fois l’ADN extrachromosomique et l’ADN intégré du virus en les marquant avec des groupes méthyles. Pour ce faire, il s’appuie sur une version modifiée de la protéine Cas9 utilisée dans le système CRISPR.
nChroma Bio a lancé un essai clinique visant à tester plusieurs doses du traitement à Hong Kong et en Nouvelle-Zélande. Le premier participant a reçu la thérapie, par perfusion intraveineuse, en janvier. L’entreprise prévoit d’étendre son essai au Royaume-Uni et en France mais n’est pas le seul acteur du secteur : en mai, Tune Therapeutics, basée à Seattle, a communiqué les résultats préliminaires de son essai clinique actuellement en cours (cf. Vers un traitement de l’hépatite E en bloquant l’ARN viral avec un outil CRISPR ?).
Un long chemin avant la clinique
Ces deux essais cliniques doivent toutefois encore démontrer si les traitements peuvent « éradiquer complètement l’infection virale » et « parvenir à une guérison fonctionnelle », tempère Angelo Lombardo, biologiste moléculaire à l’Institut San Raffaele Telethon et coauteur de l’étude. John Tavis, virologue moléculaire à l’université de Saint-Louis, dans le Missouri, pense quant à lui qu’ils ne constitueront probablement pas « une étape immédiate vers la guérison », mais plutôt « un élément important » pour y arriver. En effet, « même s’ils touchent 99,9% des cellules, ce pourcentage restant peut ensemencer le reste du foie avec un nouveau virus », pointe le scientifique.
Et pour s’assurer de l’absence de risque de modifications épigénétiques hors cible, les patients devront être suivis plusieurs années.
[1] Les taux d’enzymes hépatiques dans le sang avaient augmenté après l’administration de la dose la plus élevée, mais ils sont revenus à la normale en l’espace de quatre semaines
[2] Anglero-Rodriguez, Y. et al. Nature Biomed. Eng. https://doi.org/10.1038/s41551-026-01802-8 (2026).
Sources de la synthèse de presse : Nature news, Miryam Naddaf (21/09/2026) ; Trust my science, Valisoa Rasolofo (22/09/2026)