« Prime assembly » : vers le développement de « thérapies géniques universelles » ?

Dans un nouvel article publié dans la revue Nature[1], des scientifiques décrivent une « méthode novatrice d’ingénierie génomique » appelée « prime assembly », qui permet d’insérer de longs fragments d’ADN « à des emplacements cibles précis et programmables » au sein de cellules vivantes (cf. Remplacer un gène dans sa totalité ? Un nouvel outil d’« assemblage » pour « réécrire un chapitre »). Selon eux, cette approche pourrait permettre de développer des « thérapies géniques universelles applicables à de nombreux patients ».

Le « prime assembly » s’appuie sur la technique du « prime editing », une technologie qui permet « des insertions, des délétions et des permutations de bases précises mais de petite ampleur » (cf. Les « prime editors » : éditer sans « couper »). Or de nombreuses maladies génétiques impliquent « des centaines de mutations différentes ». Le « prime assembly » pourrait « corriger l’ADN en une seule étape », en étant « capable de réparer presque n’importe quelle mutation dans un gène ».

En outre, selon le Dr Daniel Bauer, directeur du programme de thérapie génique à l’Hôpital pour enfants de Boston et co-auteur de l’article publié dans Nature, la technique « présente un risque bien moindre d’effets hors cible par rapport à d’autres méthodes d’édition génétique » (cf. L’édition du génome humain : entre prouesses cliniques et vertiges éthiques). Et elle peut être utilisée pour des cellules qui se divisent ou non.

L’étude est pour le moment au stade préclinique : le mode d’acheminement de l’outil d’édition reste à concevoir. Les scientifiques travaillent en outre à mettre au point des systèmes « encore plus efficaces et précis », mais aussi au développement de « thérapies indépendantes des mutations » en cause.

[1] Targeted genomic integration and rearrangement using prime assembly, Nature (2026). DOI: 10.1038/s41586-026-11024-2 L’équipe avait déjà publié un article au mois d’avril dernier

Sources de la synthèse de presse : Phys.org, Children’s Hospital Boston (16/09/2026) ; BioNews, Dr Marisa Flook (21/09/2026)