Xénotransplantation : nouveau feu vert de la FDA pour un essai sur le cœur

Le 15 mai, la société United Therapeutics a annoncé avoir obtenu le feu vert de la FDA pour un essai clinique portant sur la xénotransplantation d’un cœur de porc. Son « produit expérimental », baptisé UHeart™, est issu d’un porc ayant subi 10 modifications génétiques. Six gènes humains ont été ajoutés au génome porcin « afin de faciliter l’acceptation immunologique et la compatibilité de l’organe chez le receveur humain ». Quatre gènes porcins ont été désactivés afin de réduire le risque de rejet de l’organe et « d’en modérer la croissance ».

L’étude, EXPRESS, recrutera dans un premier temps une cohorte « jusqu’à deux participants ». United Therapeutics fournira à la FDA les données de sécurité et d’efficacité issues du premier receveur avant de recruter un deuxième patient. L’étude est conçue comme un essai de phase 1/2/3 (parfois appelé « étude sans phases ») « afin d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’UHeart de manière continue ». Elle pourrait ensuite être élargie, l’objectif étant d’obtenir les éléments pour appuyer une demande d’autorisation de mise sur le marché.

« Le cœur est l’un des organes solides les plus complexes à transplanter », pointe Kristina DeSmet, directrice du développement de produits chez United Therapeutics. Il s’agit du troisième essai clinique de l’entreprise (cf. Xénotransplantation : les essais cliniques démarrent).

Source de la synthèse de presse : AP news (15/05/2026)