Xénotransplantation : les essais cliniques démarrent

L’entreprise United Therapeutics qui produit des reins de porcs génétiquement modifiés destinés à être transplantés chez l’homme, a annoncé lundi que la première greffe réalisée dans le cadre de d’un essai clinique l’a été « avec succès » à l’hôpital NYU Langone Health.

Une autre entreprise américaine, eGenesis, s’apprête elle aussi à lancer son propre essai clinique dans les mois à venir.

Une autorisation de mise sur le marché en ligne de mire

Dans « un premier temps » l’essai baptisé EXPAND inclura six personnes, a indiqué le Dr Robert Montgomery de l’université de New York, qui a dirigé l’équipe de transplantation. Et, « si tout se passe bien », il pourrait être étendu à 50 personnes supplémentaires à mesure que d’autres centres de transplantation se joindront à l’étude. L’essai doit « soutenir » une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis[1].

L’agence de régulation a autorisé ces essais après une série d’expérimentations dites « d’usage compassionnel », dont les résultats ont été « mitigés ». Les deux premières greffes de reins de porcs génétiquement modifiés ont en effet été de courte durée (cf. Le premier patient ayant reçu un rein de porc est décédé). Les médecins ont ensuite travaillé avec des patients qui avaient un besoin « urgent » d’un rein, sans être toutefois aussi malades que les premiers receveurs (cf. Xénotransplantation : elle avait donné un rein à sa mère, elle reçoit un rein de porc ; Transplantation de rein de porc : le 2e patient à nouveau sous dialyse)

Des organes génétiquement modifiés

« Les choses évoluent dans la bonne direction », considère le Dr Montgomery, car les médecins tirent des enseignements de l’expérience de chaque patient. La possibilité de reprendre la dialyse offre en outre « une sécurité », estime le médecin.

L’essai de United Therapeutics teste des reins de porc avec 10 modifications génétiques[2], « neutralisant » les gènes porcins qui déclencheraient un « rejet précoce » et une « croissance excessive » de l’organe, et ajoutant certains gènes humains pour « améliorer la compatibilité ».

[1] « L’étude est conçue comme un essai combiné de phase 1/2/3 (parfois qualifié de « sans phase »), permettant d’évaluer de manière continue la sécurité et l’efficacité sans passer par les étapes distinctes habituellement associées aux procédures d’approbation des médicaments »

[2] UKidney™

Sources de la synthèse de presse : Medical Xpress, Lauren Neergaard (03/11/2025) ; AP news (03/11/2025) ; Zone bourse (03/11/2025)