Cibler un variant génétique pour « prévenir ou ralentir la maladie d'Alzheimer » ?
Des chercheurs de l’université de Bristol ont « transformé le variant APOE4[1], associé à un risque élevé de maladie d’Alzheimer, en APOE3, présentant un risque moindre ». En ciblant ce gène, ils espèrent « prévenir ou ralentir la maladie d’Alzheimer » chez les personnes porteuses du variant pathogène, présent chez environ une personne sur quatre.
L’équipe du Dr Kevin Kemp a eu recours à des cellules immunitaires sanguines provenant de personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et porteuses du variant APOE4. La thérapie génique « n’a eu qu’un impact minime sur le reste de l’ADN des cellules », assurent les scientifiques, « ce qui suggère que ce traitement pourrait être sûr et présenter un minimum d’effets indésirables ». « Nos recherches en sont encore à un stade précoce, souligne le Dr Kemp, mais nous sommes vraiment enthousiasmés par les résultats observés jusqu’à présent. »
Si ces premiers résultats étaient confirmés par les futurs travaux, le traitement pourrait être administré par voie sanguine, contournant ainsi la barrière hémato-encéphalique pour cibler l’ensemble du cerveau (cf. Alzheimer : essai d’un traitement pour « réduire au silence » la protéine tau ; Une mutation génétique qui protège de la maladie d’Alzheimer).
[1] Variant du gène codant pour l’apolipoprotéine E
Source de la synthèse de presse : Medical Xpress, University of Bristol (29/09/2026)