Diabète de type 1 : Vertex publie les résultats d’un traitement utilisant des cellules souches embryonnaires
Vertex Pharmaceuticals a publié les résultats d’une thérapie cellulaire destinée à traiter des patients atteints de diabète de type 1, le zimislecel [1]. L’entreprise indique qu’« une greffe de cellules pancréatiques [2] dérivées de cellules souches allogéniques chez des patients diabétiques de type 1 a permis à 83% des patients traités de ne plus nécessiter de traitement par insuline un an après l’injection ». Ces résultats ont été présentés vendredi dernier au congrès de l’American Diabetes Association (ADA) à Chicago et ont été publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM).
L’étude de phase I/II/III a porté sur 12 patients qui ont fait l’objet d’un suivi pendant un an.
Aucun des patients n’a souffert d’hypoglycémie sévère à partir du 90e jour, et les taux d’hémoglobine glyquée (HbA1c) – une mesure du contrôle du diabète – ont atteint le niveau recommandé de moins de 7 %. Par ailleurs, 10 des 12 patients n’avaient plus besoin d’insuline de substitution lors de l’examen des 12 mois.
Deux patients sont toutefois décédés. Selon l’entreprise leur mort n’est pas liée au traitement qui leur a été administré. La thérapie a été « généralement bien tolérée », assure la société.
La phase 3 de l’étude sur le zimislecel se déroule aux Etats-Unis, au Canada, au Royaume-Uni et dans l’Union européenne, et les demandes d’autorisation auprès des autorités de réglementation sont prévues pour l’année prochaine.
[1] NDLR : VX-880, zimislecel est fabriqué à partir de cellules souches embryonnaires différenciées en cellules pancréatiques. La société parle de cellules souches « allogéniques ». Les cellules souches embryonnaires sont prélevées sur des embryons « surnuméraires » issus de fécondations in vitro, ce qui conduit à leur destruction. Ce type de recherche soulève donc des enjeux éthiques majeurs (cf. La recherche sur l’embryon en France : 30 ans d’assouplissement législatif), d’autant plus qu’il existe une alternative, certes plus coûteuse, avec la fabrication de cellules iPS issues, elles, de cellules adultes (cf. iPS : des cellules pancréatiques implantées chez un patient diabétique ; iPS : une jeune femme diabétique produit sa propre insuline).
[2] cellules d’îlots de Langerhans
Sources : Fierce biotech, James Waldron (23/06/2025) ; APM news (23/06/2025) ; Business wire (20/06/2025) ; BioSpace, Tristan Manalac (23/06/2025) – Photo : iStock.
