Dystrophie musculaire de Duchenne : décès d’un patient traité par thérapie génique
Un patient est décédé alors qu’il recevait le traitement baptisé Elevidys, une thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il s’agit du premier décès connu lié au traitement. Un autre décès avait été enregistré suite à l’administration d’une thérapie concurrente (cf. Thérapie génique : un enfant décède dans le cadre d’un essai clinique).
La société Sarepta Therapeutics, à l’origine du médicament, a déclaré que le patient souffrait d’une « lésion hépatique aiguë », un « effet secondaire connu » bien que sans ce degré de gravité. Le traitement a été utilisé chez « plus de 800 patients », a déclaré la société [1].
Elevidys, qui coûte 3,2 millions de dollars pour une perfusion unique, a été la première thérapie génique approuvée aux Etats-Unis pour la dystrophie musculaire de Duchenne (cf. Dystrophie musculaire : une thérapie génique approuvée par les experts de la FDA). La FDA avait d’abord accordé une autorisation dans le cadre d’une procédure accélérée en 2023, bien que certains scientifiques aient mis en doute son efficacité. L’agence a ensuite octroyé une « autorisation complète » en 2024 pour les patients âgés de 4 ans et plus.
La société prévoit de « mettre à jour les informations de prescription d’Elevidys » pour « tenir compte de ce cas ».
Complément du 08/04/2025 : L’Agence européenne des médicaments (EMA) a demandé à la société Sarepta de suspendre 3 essais cliniques visant à tester la thérapie génique Elevidys pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
Complément du 16/06/2025 : Sarepta Therapeutics a annoncé avoir « temporairement » suspendu les expéditions d’Elevidys suite à un deuxième décès en trois mois d’un patient ayant reçu la thérapie génique.
Complément du 29/08/2025 : Un homme de 51 ans est décédé après avoir reçu une thérapie génique expérimentale mise au point par Sarepta Therapeutics. Il avait été traité avec le SRP-9004 (patidistrogène bexoparvovec), une thérapie génique développée pour traiter la dystrophie musculaire des ceintures.
[1] Sarepta a obtenu l’approbation « accélérée » de la FDA pour trois autres traitements contre la DMD depuis 2016. Toutefois, « aucun n’a encore été confirmé comme étant efficace » et d’autres études sont encore en cours.
Sources : Medical Xpress, I. Edwards (19/03/2025) ; BioNews (07/04/2025) ; Genetic engineering and biotechnology news, Alex Philippidis (15/06/2025) ; Genetic engineering and biotechnology news, Alex Philippidis (20/07/2025)
