Edition de bases : bientôt une première thérapie génique autorisée par la FDA ?
L’entreprise Beam Therapeutics a annoncé le 10 novembre des résultats positifs pour sa thérapie génique par édition de bases destinée aux patients souffrant de drépanocytose. Les résultats obtenus avec le ristoglogène autogetemcel, ou « risto-cel », constitueraient les premiers résultats positifs obtenus dans le cadre d’un essai pivot avec cette technique. L’entreprise indique prévoir de déposer une demande d’autorisation auprès de la Food and Drug Administration dès la fin de l’année.
Des thérapies géniques ex vivo
La drépanocytose fait déjà l’objet de deux thérapies géniques commercialisées, le Casgevy et le Lyfgenia. Elles reposent toutefois sur des techniques différentes (cf. CRISPR or not CRISPR ? La FDA approuve deux thérapies géniques pour la drépanocytose). Contrairement aux approches CRISPR, l’édition de bases permet de modifier « avec précision » des nucléotides individuels dans une séquence d’ADN, sans sectionner l’ADN.
Le risto-cel comme le Casgevy sont tous deux obtenus en extrayant et en modifiant génétiquement les propres cellules du patient afin d’activer la production d’une protéine spéciale transportant l’oxygène, appelée « hémoglobine fœtale ». Ces nouvelles cellules sont ensuite réinjectées au patient, où elles migrent vers la moelle osseuse et commencent à produire des cellules sanguines normales au lieu des globules rouges falciformes qui provoquent des crises douloureuses.
Un nouvel acteur sur un marché restreint ?
Les données qui viennent d’être dévoilées par Beam Therapeutics proviennent d’un groupe de 31 patients ayant achevé leur traitement et fait l’objet d’un suivi de 12 mois au 20 octobre. Sans donner de détails précis, l’entreprise a affirmé que le risto-cel avait « atteint son objectif principal », à savoir « l’absence de crise vaso-occlusive sévères ».
Si elle obtient le feu vert de la FDA, elle deviendra le troisième acteur à commercialiser une thérapie génique contre la drépanocytose. La direction de l’entreprise assure que l’adoption de ce type de traitements a été limitée par des « contraintes d’approvisionnement », plutôt que par une faible demande ou des « problèmes de remboursement ».
Source de la synthèse de presse : BioPharmaDive, Jonathan Gardner (10/11/2026)
