Espoir de thérapie génique dans une maladie infantile

Une équipe d’immunologie de Necker vient de séquencer un gène d’une maladie orpheline localisé sur le chromosome 10.

Ce gène Artemis provoque s’il est défectueux un déficit immunitaire sévère chez les nourrissons atteints. Dans 20% des cas, les bébés sont totalement dépourvus de lymphocytes T et B et sont exposés à de multiples infections qui les vouent à la mort avant l’âge d’un an. Le séquençage de ce gène ouvre la voie à des perspectives de thérapie génique.

Cette découverte est due à l’une des équipes d’Alain Fisher qui avait voici quelques mois réussi la première thérapie génique dans une autre maladie du même type.

Le Figaro 23/04/01