iPS : une demande d’autorisation de traitement au Japon contre la maladie de Parkinson

Le 5 août, un laboratoire japonais, Sumitomo Pharma, a indiqué avoir déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché pour un traitement contre la maladie de Parkinson mettant en œuvre des cellules souches pluripotentes induites (iPS). Cette demande fait suite à un « essai clinique concluant » de la thérapie (cf. Maladie de Parkinson : deux essais de thérapie cellulaire séparés par l’éthique), dont les résultats avaient été publiés dans la revue Nature au mois d’avril[1].

L’étude menée par des chercheurs de l’Université de Kyoto a porté sur 7 patients, âgés de 50 à 69 ans. Chacun d’entre eux a reçu de cinq à dix millions de cellules iPS issues de donneurs sains. Reprogrammées en cellules cérébrales productrices de dopamine et transplantées dans le cerveau des patients, elles ont permis une amélioration des symptômes chez 4 patients. Aucun effet indésirable majeur n’a été observé au cours des deux ans de suivi. Le laboratoire mène par ailleurs un essai aux Etats-Unis (cf. Cellules iPS et Parkinson : vers un essai clinique aux Etats Unis ?). L’utilisation des cellules iPS est « un secteur clé de la recherche médicale » (cf. Thérapie cellulaire contre le diabète : les CSEh sous les projecteurs, les iPS passées sous silence).

Plus de dix millions de personnes souffrent de la maladie de Parkinson à travers le monde, selon les données de la Fondation Parkinson.

[1] Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0

Sources : Medical Xpress, Andrew Zinin (05/08/2025) ; AFP (05/08/2025)